新突破!世界首例生物节律紊乱体细胞克隆猴模型诞生( 二 )

  但通过基因敲除方法获得的第一代模型猴个体间存在遗传背景和基因编辑嵌合率差异,所获得的五只BMAL1敲除猴表现出上述症状的严重程度不一致,因此不能作为理想的动物模型。为此,中心研究团队在此基础上,采集了一只睡眠紊乱最明显的BMAL1敲除猕猴的体细胞,通过体细胞克隆技术,获得了五只BMAL1基因敲除的克隆猴,这是国际上首次成功构建一批遗传背景一致的生物节律紊乱猕猴模型。

  2019年1月24日,该成果在我国顶级综合英文期刊《国家科学评论》在线发表了题为《BMAL1敲除猕猴表现出睡眠紊乱与精神相关异常,BMAL1 knockout macaque monkeys display reduced sleep and psychiatric disorders》和《利用体细胞核移植技术克隆基因敲除猴模型,Cloning of a gene-edited macaque monkey by somatic cell nuclear transfer》两篇系列研究论文。

  上述成果被国际同行评价为:“这项研究首次证实通过体细胞核移植技术可以克隆成年基因修饰猴。这为(在短期内)生产一批无嵌合体的基因修饰猴提供了一个完美的解决方案。这样的克隆猴(模型)对人类疾病研究有重要价值……”;“这是一个新颖的模型,对疾病医疗手段研发极为有用……”;“利用(体细胞)克隆技术获得遗传背景一致的猴模型将会加速对疾病发病机理及治疗靶点(筛查)的研究进程……”。该成果表明中国正式开启了批量化、标准化创建疾病克隆猴模型的新时代,为脑认知功能研究、重大疾病早期诊断与干预、药物研发等提供新型高效的动物模型;该成果的应用有助于缩短药物研发周期,提高药物研发成功率,必将极大地促进生命科学和医学的发展,加快我国新药创制与研发的进程。


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