全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市( 三 )

渤健公司亚太区总裁温浩基先生表示

“在药物获批2个月之后 , 我们非常高兴地看到中国SMA诊治中心联盟成立并获得全国25家医院的共同参与 。 我们正在积极致力于与各方合作 , 提升治疗可及性 , 使更多中国SMA患者能获益于诺西那生钠注射液治疗 。

诸多挑战阻碍我国SMA诊治发展

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 , 以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征 , 从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力 。 最终 , SMA患者可能丧失行动能力 , 并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能 , 从而导致重大的医疗干预和护理帮助 。 如果不进行治疗 , 大多数患有较严重疾病类型(SMA I型)的婴儿在没有呼吸干预的情况下 , 无法活到两岁 。


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