真实世界数据指南出台临近？零氪科技大数据治理推动RWS落地( 三 ) 在之前的2019年5月

　　数据治理

　　与会者一致认识到RWD已成为横亘在RWS从理论到应用之间的“一座大山” 。零氪科技张天泽以其默默耕耘RWD数年的经历对此感触颇深，他说，高质量RWD可以有效地产生RWE ，但RWD不管是在需求定位、提取、数据清洗、整合到最后的特征提交、建模过程中，都会发现和预期存在差距， “甚至到最后一刻才发现，开始提出问题完全无法用RWD来回答。 ”他也非常赞同陈平雁教授的观点，使用RWD支持药物的注册研究更具有挑战性，尽管他的团队支持研究者发起的研究发表了很多高质量的研究论文。

　　张天泽说，目前患者临床诊疗数据是RWD的主要来源，但存在病例量大、病历数据繁杂、非结构化、行业无标准等问题。此外，由于随访困难，数据往往缺乏临床终点;数据安全、患者隐私需要进一步保障。

　　张天泽介绍了他们团队致力于真实世界大数据治理、推动真实世界研究应用落地的一些探索性工作，整个流程包括在数据集成阶段，将院内、院外乃至基因检测报告等多维度数据集成、脱敏;在结构化入库阶段，参考国际临床研究数据标准建立的数据处理流程，形成科研等级标准数据库，并建立通用疾病模型覆盖临床诊疗全程信息，然后利用NLP技术深度结构化海量数据;最后，通过独有的数据标准化治理体系，完成科研级数据处理，最终实现标准化、归一化，保障可融合应用。整个过程中，完善的质量保障体系对所有的质控和技术环节来进行核查、监督，实现质量控制和数据的可溯源、可追溯。

　　RWE的应用

　　通过大数据手段实现RWD的治理，产出的高质量的数据开展RWS ，可以在临床研究领域发挥巨大价值。

　　北京肿瘤医院副院长郭军教授也提到，可以在临床实践中， RWE可以用于评估诊疗手段的优劣，提供循证医学证据，使得患者有更好的获益;对于已经上市的药品，补充真实世界的数据，进行安全性、有效性的评价。

　　广州医科大学附属第一医院梁文华教授则谈到， RWE最重要的应用场景是适应症拓展，通常药物的应用有很多“排列组合” ，而不仅是它获批的一个或少数几个适应症，而这些“排列组合”的开发难以通过一个又一个的大型RCT去解决。

　　基于我国肿瘤患者存在大量未被满足的用药需求，我国超适应症应用抗肿瘤药物在临床实践中十分普遍，而我国政策法规对off-label用药有严格规定，超适应症限定范围用药也易遭医保和商保拒付，所以会面临一定的风险。

　　为回答源自治疗实践的问题，我国研究者发起大量临床研究。据统计， 2003-2019年我国共有15566项临床研究在美国ClinicalTrials.Gov登记，其中大部分为研究者或学术机构发起的临床研究(IIT) 。研究者开展IIT的现实困难，限制其作为证据支持审批药物适应症拓展，包括单中心覆盖范围小，容易让临床研究设计方案出现偏倚，影响最终结果的可信;难以招募到数量足够、代表性强的研究对象;随访时间不够，会选择替代终点来作为研究的主要终点;研究质量不高;项目时间长;费用高等等。

　　当然，全球药品审批政策的改变已经让RWS越来越受重视，包括我国在内各国推动RWE在监管决策领域的更多应用，正在取得积极的成果。