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学术经纬■抗衰老新药、AI发现药物分子等上榜MIT年度全球十大突破性技术


▎药明康德内容团队编辑
《麻省理工科技评论》近期发布了2020年度预测的“十大突破性技术” ， 这份充满未来感的科技榜单涵盖人工智能发现药物分子、新型抗衰老药物、超个体化药物、数字货币、互联网技术等多领域的突破性技术 ， 它们实打实地以改善人类生活和工作为目标 。 本文我们则将带您领略其中三项生物医学技术带来的希望 。
为唯一患者研制的个体化药物
“救救米拉！” 6岁的米拉·马科维茨（Mila Makovec）被诊断出患有Batten病（一种致命的罕见遗传病） ， 它不断剥夺小米拉的视力和行走能力 ， 且每天让她出现十多次癫痫发作 。 心碎的米拉父母找到了波士顿儿童医院专攻儿科遗传学的神经内科教授Timothy Yu博士 。
Yu博士及团队快马加鞭 ， 不到一年便完成了新药研发 ， 他们使用反义寡核苷酸（ASO）的治疗模式为米拉量身定制了治疗其基因缺陷的药物 。 2018年初 ， 只为米拉一人设计的ASO疗法诞生 ， 因此也有了一个专为纪念米拉（Mila）而起的名字——Milasen 。 相关研究成果也发表在了《新英格兰医学杂志》（NEJM）杂志上 。
Milasen疗法是一段特别设计的DNA片段 ， 通过与RNA结合 ， 能够改变RNA的剪接过程 ， 让原来无法产生正常蛋白的基因恢复正常的蛋白表达 。 反义寡核苷酸、基因编辑、基因替代等形式能补偿或纠正遗传性疾病 。 目前 ， 米拉病情虽尚未痊愈 ， 但其病症已大大缓解 。 超个体化药物之所以能入榜 ， 是因为新药研发速度从未如此快 ， 人们因此有了更多攻克疾病的机会和空间 ， 曾让研究人员束手无策的境况有望出现转机 。
抗衰老药物
延缓衰老日渐成为人们讨论的热点 ， 梅奥诊所（Mayo Clinic）的科研人员 ， 第一次在人体试验中发现抗衰老药物能够成功清除衰老细胞 ， 迈出从动物试验到人体试验这一步 。 Unity biotechnology公司的抗衰老药物（senolytics）可以特异性地诱导衰老细胞的凋亡 。 需要注意的是 ， 该药物的目的是通过延缓或逆转衰老的基本过程来治疗特定的疾病 。
【学术经纬■抗衰老新药、AI发现药物分子等上榜MIT年度全球十大突破性技术】2019年6月该公司报告了抗衰老药物应用于轻度至重度膝关节骨关节炎患者的初步结果 ， 更大规模的临床试验结果预计将于今年下半年公布 ， 同时该公司还在开发治疗眼睛和肺部等老年性疾病的类似药物 。
有一家名为Alkahest的公司则尝试向患者注射年轻人健康血液中的某些成分来阻止轻度、中度阿尔茨海默病患者的认知功能衰退 。 该公司目前还在进行治疗帕金森病和失智症（Dementia）的临床试验 。 此外 ， 2019年12 月 ， 德雷塞尔大学（Drexel University）医学院的研究人员尝试研究含有雷帕霉素（一种免疫抑制药物）的面霜 ， 以证实其是否可以减缓皮肤衰老 。
人工智能发现药物分子
可能被转化为潜在救命药物的分子数量约有10^60种 ， 这为药物发掘提供了无限可能 。 2019年9月Insilico Medicine和多伦多大学（University of Toronto）研究团队借助人工智能的力量 ， 发现了几种候选药物 ， 证明了AI应用于发现药物分子的有效性 。
学术经纬■抗衰老新药、AI发现药物分子等上榜MIT年度全球十大突破性技术
本文插图
图片来源：Pixabay
在对数据库进行优化之后 ， 研究人员们基于强化学习 ， 初步得到了大约3万个不同的结构 。 随后 ， 他们又根据反应基团与化学空间等指标 ， 对所得到的结构做了进一步的优化 。 在实际检验这些分子的成药潜力时候 ， 研究人员从筛选结果中 ， 随机挑选出了40个结构 ， 从中科学家们根据合成的难易程度 ， 挑选出6个分子 ， 用作后续的体外与体内实验 ， 其中的一个分子在动物实验中表现出了较高的活性 。
对于致力于药物研发的科学家来说 ， 合成是一门艺术 ， 而有了AI ， 则使“艺术家”们多了一个想象和发挥的空间 。


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