「韩国」审评加速？盘点3月FDA发出的44项孤儿药资格 |药品|法国|原汁

审评加速？盘点3月FDA发出的44项孤儿药资格来源：药智网|一个桃子
【「韩国」审评加速？盘点3月FDA发出的44项孤儿药资格】3月美国食品药品监督管理局（FDA）发出了44项孤儿药资格，有40种药物或疗法获得孤儿药资格。
44项孤儿药资格中有3项治疗胰腺癌， 5项治疗淋巴瘤的资格，还有2项针对婴幼儿罕见病用药，情况如下：
3项治疗胰腺癌

RNR BioMedical公司：4-Methylumbelliferone（透明质酸生物合成抑制剂）
Amplia Therapeutics：AMP945
Apexigen：APX005M

5项治疗淋巴瘤的资格

Myeloid Therapeutics的靶向CD5的激活转染杀伤（ATAK）骨髓细胞
吉利德子公司Kite Pharma的Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）（两项资格）
信达生物的Sintilimab（IBI308）
TG Therapeutics的umbralisib（TGR-1202）

2项针对婴幼儿罕见病用药

Anida Pharma可以预防早产儿视网膜病变的AP-001
Thetis Pharmaceuticals治疗小儿溃疡性结肠炎的TP-317

获得资格的40种药物或疗法大部分来自美国本土企业，欧洲地区有德国、法国、英国等6个国家的企业，亚洲则有韩国的韩美制药、Chong Kun Dang和中国的信达生物。

本文插图

以上分类按照药品注册地区划分，不做药品企业归属划分
吉利德旗下细胞治疗公司Kite Pharma开发的CD19CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）在3月份获得了结外边缘区淋巴瘤（extranodal MZL）和淋巴结边缘区淋巴瘤（nodal MZL）2个孤儿药资格，至此Yescarta已获得5个孤儿药资格，另外3个分别为：治疗滤泡性淋巴瘤（FL）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）。
来自韩国的韩美制药开发的HM15211获得了治疗原发性硬化性胆管炎和原发性胆汁性胆管炎两项资格。
F2G首款获得突破性疗法认定的抗真菌药物Olorofim也在3月11日获得了孤儿药资格。
3月初，吉利德科学向FDA寻求瑞德西韦作为COVID-19潜在疗法的孤儿药资格。当地时间3月23日， FDA授予瑞德西韦孤儿药资格，用于治疗COVID-19 。但是两天后，吉利德科学向美国FDA提出申请，要求撤销remdesivir（瑞德西韦）治疗COVID-19的孤儿药资格，并放弃所有与该资格相关的优惠权益。
44项孤儿药资格详情如下：