贫血：贫血新药！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA批准( 二 )
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luspatercept作用机制
骨髓增生异常综合症（MDS）是一组与骨髓增生异常密切相关的血液癌症 ， 其特征是造血无效 ， 健康红细胞、白细胞、血小板的生成减少 ， 导致贫血和频繁或严重的感染 。 发生贫血的MDS患者常常需要定期输血 ， 以增加血液循环系统中健康红细胞的数量 。 频繁输血会增加铁超载、输血反应和感染的风险 。
Reblozyl的活性药物成分为luspatercept ， 这是一种首创的（first-in-class）红细胞成熟剂（EMA） ， 可调节晚期红细胞的成熟 。 该药是一种可溶性融合蛋白 ， 由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成 ， 作为一种配体陷阱 ， 通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体 ， 减少Smad2/3信号通路的激活 ， 改善无效红细胞的生成 ， 促进晚期红细胞的成熟 ， 提高血红蛋白水平 。
【贫血：贫血新药！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA批准】luspatercept由新基（已被BMS收购）与Acceleron制药公司合作进行全球开发 。 目前 ， 双方也正在评估luspatercept治疗促红细胞生成刺激剂（ESA）初治、低危MDS患者（III期COMMANDS研究）和非输血性β地中海贫血（II期BEYOND研究）以及骨髓纤维化的潜力 。 业界对luspatercept的商业前景也十分看好 。 去年底 ， EvaluatePharma发布报告《Vantage 2019 Preview》 ， 盘点了全球20个最有价值的研发项目 ， luspatercept以31亿美元的净现值（NPV）位列第18位 。
此前 ， 华尔街著名投资银行Jefferies分析师指出 ， 如果骨髓增生异常综合症（MDS）贫血也获得FDA批准 ， Reblozyl的年销售峰值将达到20亿美元 。
原文出处：U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approves Reblozyl? (luspatercept-aamt) , the First and Only Erythroid Maturation Agent, to Treat Anemia in Adults with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS)
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