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DeepTech深科技|国内相关产业如何破局？，新研究解决千亿干细胞市场瓶颈


DeepTech深科技|国内相关产业如何破局？，新研究解决千亿干细胞市场瓶颈
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尽管多项研究已经证明 ， 人类间充质干细胞（hMSC）在修复患病组织损伤及免疫治疗中存在广阔的应用场景 ， 但对hMSC离体扩增速率、变异性的调控及干性的维持仍然存在瓶颈 。
6月8日 ， 一项最新研究解决了由上述不可控因素所导致的人类间充质干细胞（hMSCs）治疗问题 。 通过对人间充质干细胞的全基因组分析 ， 研究人员将GSTT1（谷胱甘肽S-转移酶θ）鉴定为hMSC可扩展性的新型基因组DNA生物标记 。
研究发现 ， 含有GSTT1基因组缺失的人骨髓间充质干细胞（hMSCs）具有很高的生长能力、可以增强hMSCs集落形成能力并具备较长的端粒（端粒长度过短可诱导细胞衰老或凋亡 ， 并与衰老及其相关的疾病有关） 。 研究由A*STAR新加坡基因组研究所领头 ， A*STAR新加坡基因组研究所成员、现为卡塔尔生物医学研究所的成员LawrenceStanton博士是研究论文的主要通讯作者 ， 该论文已在StemCells上成功发表 。
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（来源：StemCells）
也就是说 ， 研究发现的生物标记物GSTT1让hMSCs的筛选过程不再是“盲人摸象” ， 未来 ， 我们可以利用它评估hMSCs的质量 ， 最大限度“反哺”于临床应用 。
STEMCELLS主编JanNolta博士如此评价这项研究：“对于干细胞治疗的临床应用来说 ， 通过预先筛选供体 ， 来选择生长状态良好MSC（间质干细胞）是至关重要的一步 ， 为了防止因MSC无法大量扩增而导致的失败 ， 许多团队一直在寻找这样的筛选工具和相应的生物标记物 ， 但到目前为止 ， 还没有办法在骨髓收获之前对干细胞质量进行评估 ， 本项研究填补了这一空白 。 ”
间质干细胞筛选的“指路明灯”——GSTT1是如何被发现的？它的发现将给干细胞疗法带来哪些颠覆性的改变？
千亿干细胞市场的瓶颈
间充质干细胞（MSC）是干细胞家族的成员 ， 具有自我复制能力和强大分化潜能 ， 因此评价为“干细胞中的孙悟空” ， 拥有“九九八十一变”的能力 。 同时 ， 间充质干细胞拥有其他干细胞所没有的优点 ， 那就是它独有的向损伤组织定向迁移并根据具体环境来调节免疫反应的能力 ， 这使其在临床应用上表现了巨大的潜力 。 针对间充质干细胞的这些特性 ， 目前国内外的科学家们已经在间充质干细胞领域开展了深入的科学研究 ， 以期充分了解和认识它强大的可塑性 。
目前已有600多项临床试验正在使用骨髓间充质干细胞治疗不同的适应症 ， 包括对自身免疫性疾病、软骨修复和神经退行性疾病的治疗 ， 迄今为止已有2000多名患者接受骨髓间充质干细胞治疗 。
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图丨hMSs相关临床试验招募进展情况节选（来源：ClinicalTrials.gov）
但人类骨髓间质干细胞的可扩展性、治疗效力的可变性限制了它们在再生医学中的应用 。 目前 ， MSC通常从低产供体中分离出来 ， 且表征不佳 ， 每次移植所需较高的细胞剂量也加剧了上述不良效应的产生 。 例如 ， 对于移植物抗宿主病（GvHD） ， 目前常规的推荐摄入量与患者体重直接相关 ， 每千克体重需要注射2×106至6.8×106个MSC细胞 。 除此之外 ， 常规的骨髓抽吸物中有效的MSC仅占0.01% ， 因此 ， 需要长时间的离体培养、扩增以产生足够MSC ， 这一过程也会对MSC的干性产生不利影响 。 可见 ， 供体质量的把控仍然是hMSC临床应用中最紧迫的问题之一 ， 特别是在提取干细胞之前筛选供体 。 因此 ， 人们越来越关注评估供体的临床特征以改善MSC质量 。
令人惊讶的是 ， 虽然全球干细胞市场在2019年已达到1200亿美元 ， 但仍然没有有效的生物标志物被用于成人供体干细胞质量的前瞻性筛选 。 即使国际细胞治疗学会（ISCT）曾提出了一种可供干细胞筛选的标记物 ， 但仍然无法保证离体扩增过程中MSCs的自身质量 。


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