医保局|为何一针药国内卖到70万国外200元？医保局回应( 二 )
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▲SMA患儿目前唯一的希望 ， 是一针70万元的进口精准靶向药物 。 图据VOX
为何药企价格不下降 ， 就无法纳入医保呢？该工作人员进一步向红星新闻采访人员解释称 ， 由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地 ， 因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起 。 “此类罕见病药物一旦纳入医保目录后 ， 对于欠发达地区来说 ， 基金用于支付高价罕见病后 ， 其他基础疾病可能保障不了 ， 后续还可能会造成地方经济压力 ， 所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判 ， 将价格谈下来 。 ”
据了解 ， 浙江等地已建立罕见病用药保障机制 ， 根据当地政策 ， 浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元 。 在谈及针对一些地区出台的关于罕见疾病的地方政策时 ， 上述工作人员表示 ， 一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策 ， “但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定 ， 如果剩余基金较多 ， 就可以用于罕见病救助 ， 相当于是地方优惠政策 ， 但是就SMA疾病的帮扶 ， 目前从国家层面来讲还很难实现 。 ”
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国内70万国外200元 ， 这款药的价格差在哪儿？
“我儿子患有SMA（脊髓性肌萎缩症） ， 躺在医院ICU里9个月了 ， 等着我给他买一支特效药救命 。 可一支就要70万 ， 我不吃不喝工作12年左右才买得起 ， 太绝望了！”
近日 ， 湖南溆浦人武仕平在网络发布“求药”信息 。 他所说的特效救命药是“诺西那生钠注射液” ， 国内首个也是唯一一个SMA治疗药物 。 而该药物在澳大利亚的价格是“41澳元”（约人民币204元） ， 巨额的价格差引发网络争议 。 
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70万一支的救命药贵在哪儿？
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 ， 新生儿发病率大约为万分之一 。 在全球数千种罕见病中 ， 绝大部分致病原因尚不明确 ， 且缺乏有效治疗药物 ， 仅有1%左右罕见病有治疗药物获批 。
采访人员多方查询发现 ， 罕见病治疗药物研发成本高 ， 研发失败率高 ， 是全球新药研发的高风险领域 。 即使罕见病新药幸运问世 ， 因为适用患者人群小 ， 相比于巨大的研发投入和失败成本 ， 药企的商业回报也远低于非罕见病药物 。 因此 ， 罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素 ， 譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等 。
2016年12月 ， 诺西那生钠注射液在美国获批 ， 成为全球首个SMA治疗药物 ， 并被授予孤儿药资格 。 美国市场的单支价格为12.5万美元 ， 第一年年治疗费用大约为75万美元 ， 之后每年的年治疗费用大约为37.5万美元 。
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