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外企一阿尔茨海默新药获上市受理并优先评审，去年曾宣告研发失败

南都讯 采访人员 贝贝 此前曾宣告失败的一个阿尔茨海默病新药 ， 如今却“起死回生” 。
8月10日 ， 南都药企合规与发展课题组采访人员留意到 ， 外资药企渤健与卫材联合在研的阿尔茨海默病新药 ， 药物上市许可已经获得了美国药监局（FDA）的受理 ， 并被授予了优先评审资格 。
针对此事 ， 渤健方面10日向南都采访人员回复 ， 公司方面确认该消息真实性 ， 并称未针对该新药“使用优先审评券”（注：该券为美国FDA根据优先评审疾病给予企业的项目 ， 使用后可半年内完成评审） 。 另外 ， 渤健方面的书面回复引据了公司CEO冯纳玺（Michel Vounatsos）原话 ， 称该“这款改变阿尔茨海默病疾病进程的在研疗法向前迈进了重要一步” 。 不过针对药物何时在中国提请新药申请 ， 渤健方面暂未作置评 。
据南都采访人员了解 ， 渤健与卫材联合研发的新药（下称BIIB037）是一款研究用人单克隆抗体 ， 属于生物类制剂 ， 适应症针对因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病的患者 。
不过南都采访人员发现 ， 让该药物“名声大噪”的除了是其适应症外 ， 还有这个药物研发过程的“起死回生” 。 据南都采访人员了解 ， 评估该药物的有效性 ， 主要依靠的是EMERGE和ENGAGE这两项III期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验 ， 旨在评估BIIB037的疗效和安全性 。
但是在去年3月21日 ， 研究人员分析了截至2018年12月26日的可用数据 ， 共涉及1748例有机会完成18个月研究期的患者 ， 发现两项试验可能无法在完成时达到其主要终点 ， 宣告失败 。
不过在试验终止之后 ， 研究人员再度获得了包括3285名患者在内的新数据 ， 在分析该数据集后 ， 研究者认为“尽管ENGAGE试验并未达到其主要终点 ， 但其中一类亚组患者的相关数据为EMERGE试验的结果提供了支持” 。 这类亚患者主要是使用了高剂量的BIIB037 ， 对比安慰剂出现了“减轻淀粉样斑块负担” 。 因此 ， 针对该药物高剂量使用患者的子集数据结果 ， 渤健方面也重新向FDA提请了药物的上市申请 。
据南都采访人员了解 ， 阿尔茨海默病俗称“老年痴呆” ， 由于疾病本身发病机制复杂等原因 ， 该领域是新药物研发的“雷区”和“坟场” 。 就目前为止 ， 该领域的主要治疗药物多奈哌齐、加兰他敏、美金刚和卡巴拉汀等老药 ， 而在去年 ， 国内一药企研发的阿尔茨海默病新药 ， 在国家药监局获批有条件上市 ， 不过也曾引起各界的争议和讨论 。
另外 ， 此次申请该药物上市的渤健 ， 此前曾因“一针罕见病药物在中国卖近70万元”受到各界关注 。 受新药获得受理影响 ， 公司美股BIIB上一交易日报305.71美元 ， 涨10.1% 。
针对药物的评审进展 ， 以及药物何时在中国提请审批 ， 南都药企合规与发展课题组采访人员将持续关注 。
【外企一阿尔茨海默新药获上市受理并优先评审，去年曾宣告研发失败】编辑：贝贝


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