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中国青年报|罕见病用药进医保之难：病人有多少？都在哪里？( 二 )


罕见病用药如何进医保
在上述罕见病交流活动上 ， 各种罕见病患者、病友组织 ， 以及医药企业、政府机构人士聚集在一起 ， 讨论了许多议题 。 其中 ， 最重要又最敏感的一个议题是——罕见病用药该如何纳入医保？
近年来 ， 全社会对罕见病群体的关注逐渐增多 。 2018年《第一批罕见病目录》出台 ， 2019年全国罕见病诊疗协作网成立 ， 此后多项罕见病支持政策不断出台 。
蔻德罕见病中心发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》指出 ， 截至2020年5月18日 ， 以《第一批罕见病目录》为统计依据 ， 有38种罕见病药物被收录在国家医保目录中 ， 涉及21种罕见病 。 还有14种“罕见病药物”(其治疗的8种疾病虽然尚未被收录于《第一批罕见病目录》 ， 但已经是国际社群广泛认可的“罕见病”)也已被纳入国家医保目录中 。
地方层面在医保和医疗救助上的灵活探索 ， 已经成为罕见病保障的重要推动力量 。 据了解 ， 有4种罕见病(包括戈谢病、庞贝病、BH4缺乏症和高苯丙氨酸血症)已被部分省市纳入当地医保支付或医疗救助中 ， 这在一定程度上缓解了部分地区罕见病患者的用药及需求 。
例如 ， 山西、湖南、浙江、四川成都等省市已尝试将部分罕见病药物纳入省级或市级大病保险用药范围 ， 在基本医疗保险报销之外的费用 ， 由大病保险来承担 ， 报销额度从几万元一年到几十万元一年不等 。
2015年 ， 浙江省将思而赞等3种罕见病特殊药品纳入大病保险支付范围 。 2018年 ， 浙江又将地拉罗司、醋酸兰瑞肽等8种罕见病药物与其他20种药物一起纳入大病保险支付范围 。
此外 ， 浙江还在全国第一个建立省级统筹的罕见病用药保障专项基金 ， 按每人每年2元标准 ， 实行全省统一保障范围、统一待遇水平、统一诊治规范、统一用药管理 。 据蔻德罕见病中心测算 ， 浙江省每年罕见病用药保障专项基金可用预算为1.09亿元 。
不过上述报告也提醒 ， 目前仍有14种罕见病涉及的所有治疗药物均未被纳入我国医保目录 ， 其中高值、特别昂贵的药物保障问题尤为突出 。
前段时间引起广泛关注的70万元一针的“天价药”——诺西那生钠注射液就是其中的缩影 。 这是一种罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的特效药 。 在一些国家 ， 这款特效药已被纳入医保 ， 或者有其他药品福利计划 ， 购药成本大大降低 。 而在中国 ， 因为这款药在2019年2月才获批上市 ， 错过了参加当年医保谈判的机会 ， 没能纳入医保 。
如何摸清“家底”
对于上述SMA“天价药”的问题 ， 国家医保局曾回应称 ， “除了药物的原材料、研发成本等 ， 药企也会考虑利润问题” ， 该药处于市场垄断 ， 已被纳入医保谈判日程 。 暂未拿到医保谈判“入场券”的诺西那生钠注射液原研药企渤健公司也公开表示 ， 正在积极争取推动罕见病药物进入医保 。
罕见病用药纳入医保 ， 是大多数罕见病患者的共同心愿 ， 但从医保的角度考虑 ， 罕见病用药支付仍然是个复杂的决策过程 。 病人有多少？都在哪里？有哪些用药需求？在决定是否纳入医保前 ， 一系列问题都等着回答 。
2010年 ， 中华医学会遗传学分会将罕见病定义为患病率低于50万分之一的疾病 ， 或新生儿发病率低于万分之一的遗传病 。 北京大学医药管理国际研究中心主任史录文表示 ， 照此估算 ， 我国罕见病患者大约有2000万人 ， 这是一个庞大的弱势群体 ， 其治疗所需“孤儿药”(罕见药 ， 用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)的可及性亟待提高 ， 罕见病的法律制度设计、政策应对等方面也远远滞后于医学发展和社会需要 。
一系列问题不仅困扰着政策研究者 ， 也是许多罕见病患者及家属的关切 。
90后王军的小侄女是戈谢病患者 ， 他从2016年开始积极参与戈谢病防治的社会倡导工作 。 他的家乡山西 ， 已经将戈谢病治疗药物纳入省级医保统筹 。 但他有些遗憾地告诉采访人员：“我们能联系到的病友大概就三四百人 。 ”而按发病概率估算 ， 全国应该有戈谢病患者上千人 ， “但这些人在哪儿 ， 我们不知道” 。


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