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DeepTech深科技|无化学疗法治疗白血病，18个月总体生存率可达95％


DeepTech深科技|无化学疗法治疗白血病，18个月总体生存率可达95％
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费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Rh+ALL）患者的治疗一般采用化疗组合的方法 ， 传统的化疗完全缓解率只能达到 50-80% ， 而且会有严重的毒副作用 ， 包括白细胞、血小板减少等 。 10 月 22 日 ， 意大利罗马大学医学博士 RobinFoà 及其同事在《新英格兰医学杂志》上发表了一篇文章 ， 他们用无化学疗法的方法治疗 Rh+ALL 患者 ， 总体生存率可达到 95% 。
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（来源：NEJM）
费城染色体指 22 号染色体长臂与 9 号染色体发生易位形成新的染色体 ， 在大部分慢性粒细胞白血病（CML）、部分 ALL 及少数急性髓细胞白血病可见 。
达沙替尼+Blinatumomab 无化学疗法
达沙替尼（Dasatinib）是由百时美施贵宝生产的一种针对费城染色体和 SRC 基因变异的酪氨酸激酶抑制剂 ， 主要用于治疗 CML 以及 Rh+ALL 患者 。
Blinatumomab 是第二代 ABL 酪氨酸激酶抑制剂 ， 由抗癌药物开发商 Micromet ， Inc. 与生物技术公司 Lonza 合作开发 ， 2012 年 ， Micromet 被生物制药公司 Amgen 收购 。 Blinatumomab 是一种双特异性的 T 细胞衔接子 ， 能够使患者的 T 细胞识别恶性 B 细胞 ， Blinatumomab 包括两个结合位点：T 细胞的 CD3 位点和 B 细胞的 CD19 位点 ， 该药物可以通过连接这两种细胞类型并激活 T 细胞 ， 使其发挥作用 。
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图 | Blinatumomab 连接 T 细胞和恶性 B 细胞（来源：维基百科）
【DeepTech深科技|无化学疗法治疗白血病，18个月总体生存率可达95％】RobinFoà 研究小组对 Rh+ALL 患者进行了一线治疗的单组 II 期试验 ， 63 位成年人（中位年龄为 54 岁 ， 24-82 岁）接受了达沙替尼加糖皮质激素治疗 ， 随后接受了两个周期的 Blinatumomab 治疗 。 主要终点是该治疗后骨髓中持续的分子反应 。 在每个周期 Blinatumomab 治疗前 ， 患者也会接受 20 mg 地塞米松和 500 mg 左乙拉西坦 ， 以预防中枢神经不良反应事件 。
研究人员发现 98％ 的患者已完全缓解 。 在达沙替尼诱导结束时（第 85 天） ， 有 29％ 的患者出现了分子反应 ， 在接受 Blinatumomab 的两个周期后 ， 这种反应增加到 60％ ， 第三周期后 70％ ， 第四个周期后为 81％ ， 在第五个周期后达到 72％ 。
在 18 个月的中位随访中 ， 总生存率为 95％ ， 无病生存率为 88％ ， 有遗传缺失或者变异的患者的无病生存率较低 。 总体记录了 21 例 3 级或更高级别不良事件 。 24 名患者接受了干细胞同种异体移植 ， 有 2 例死亡 ， 其中 1 例死亡与移植相关 。
在整体试验中 ， 共发生了 6 次复发 ， 而 Ph+ALL 患者大部分复发是由耐药性突变的发展引起的 ， 特别是 ABL1 突变 ， 但是这些突变也全部被 Blinatumomab 清除了 。 德国法兰克福大学的 Dieter Hoelzer 博士也表示 ， Blinatumomab 能够清除 ABL1 突变是本次试验复发率低的重要原因 。
Hoelzer 博士还指出 ， 如果这些试验结果成立 ， 无化疗的诱导没有强化疗方案的即时和长期毒性作用 ， 也可以用于其它类型的 ALL 患者 ， 甚至是青少年和儿童 。 但同时 ， 这些问题将需要更长的中位随访时间和大规模前瞻性试验来解决 。
参考：
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2016272
https://www.physiciansweekly.com/chemotherapy-free-regimen-ushers-in-new-era-in-all/
https://medicalxpress.com/news/2020-10-dasatinib-blinatumomab-ph-positive-adults.html


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