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药明康德|祝贺！“医药界诺贝尔奖”揭晓，多个“首款”产品上榜( 二 )


遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）是一种致命的进行性遗传病 ， 它是由于患者体内转甲状腺素蛋白（TTR）折叠异常 ， 导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的 。 TTR沉积的组织包括外周神经、心脏、肠道 ， 眼睛 ， 肾脏 ， 中枢神经系统 ， 甲状腺和骨髓 。 TTR在这些组织和器官中的沉积造成多种感觉 ， 运动和植物性功能异常 ， 最终会导致患者在症状出现后3-5年内去世 。 据估计 ， 世界上有大约5万名hATTR患者 。
今年并列获奖的三款产品从不同的角度治疗治疗这一疾病 。 Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物 ， 它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合 ， 能够导致mRNA的降解 ， 从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平 。 它是一种每周一次的皮下注射针剂 ， 患者在家中就可以自我给药 。
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由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin ， TTR）的RNAi疗法 ， 这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用 。 Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中 ， 在输注治疗中将药物直接递送至肝脏 ， 通过与编码异常TTR的mRNA相结合 ， 阻止TTR的产生 ， Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累 ， 改善症状 ， 并帮助患者更好地控制病情 。 它也是FDA批准的首款RNAi疗法 。
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最佳数字健康产品：Somryst ，Pear Therapeutics
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Pear Therapeutics公司开发的Somryst是首款获得FDA批准用于治疗失眠的处方数字疗法（PDT） 。 Somryst旨在为患者提供个体化的神经行为干预措施 ， 主要是用由算法驱动的失眠认知行为疗法（CBTi）来改善失眠症状 ， 为患者提供一线治疗 。
此外 ， Somryst还提供了一个临床医生使用的指示板 ， 允许医疗保健提供者跟踪患者的治疗和疾病进展 。 临床医生指示板可以显示患者使用Somryst的信息 ， 包括失眠严重程度指数（ISI）、患者健康问卷（PHQ-8）、以及由夜间睡眠日记得出的睡眠指标 。
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我们祝贺所有的获奖者 ， 也祝愿这些创新产品能够为更多患者造福 。
注：本文旨在介绍医药健康研究 ， 不是治疗方案推荐 。 如需获得治疗方案指导 ， 请前往正规医院就诊 。
参考资料：
[1] The Galien Foundation. Retrieved October 29, 2020, from https://www.galienfoundation.org/
[2] The Galien Foundation Introduces 2020 Prix Galien USA Nominees in "Best Biotechnology Product," "Best Pharmaceutical Agent," and "Best Medical Technology" Categories. Retrieved October 29, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-introduces-2020-prix-galien-usa-nominees-in-best-biotechnology-product-best-pharmaceutical-agent-and-best-medical-technology-categories-301099587.html?tc=eml_cleartime
[3] The Galien Foundation Debuts 2020 Prix Galien Nominees in New Category for "Best Digital Health Product". Retrieved October 29, 2020, from
https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-debuts-2020-prix-galien-nominees-in-new-category-for-best-digital-health-product-301143986.html


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