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人民网|多方齐聚进博会探讨罕见病诊疗新模式 助力保障罕见病患者权益

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多方齐聚进博会探讨罕见病诊疗新模式 助力保障罕见病患者权益
“罕见病的诊疗在世界上都是一大难题 ， 我国高度重视对罕见病的诊疗 。 ”“对于罕见病的诊疗需要多学科联合推动 。 ”“以点带面 ， 推动罕见病规范管理与诊疗 。 ” 第三届中国国际进口博览会期间 ， 中国罕见病联盟执行理事长李林康、复旦大学附属儿科医院党委书记徐虹、南京医科大学附属儿童医院副院长张爱华做客人民网现场访谈间 ， 针对罕见病创新诊疗体系建设展开分享探讨 。
李林康介绍近年来国内罕见病诊疗突出举措时指出 ， 一是国家卫健委建立了全国罕见病诊疗协作网 ， 发挥优质医疗资源辐射带动作用 ， 提高我国罕见病综合诊疗能力；二是国家卫生健康委员会等五部委联合制定发布了《第一批罕见病目录》 ， 共有121种罕见病被收录其中；三是开展罕见病病例直报、发布了罕见病诊疗指南并持续开展培训 ， 提升了医生对罕见病的诊疗能力 ， 同时也为后续临床诊疗、医保保障措施的实施等提供了技术支撑；四是调整和充实了国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会人员 ， 更加有利于指导和规范罕见病的诊疗 。
“此外 ， 由中国罕见病联盟牵头 ， 赛诺菲参与支持的中国溶酶体贮积症（LSDs）诊疗能力建设项目（简称STEP项目） ， 对于国内罕见病的诊疗发展是一个创举 ， 探索LSDs筛查、诊断、治疗、管理模式 。 以江苏为例 ， 将江苏省所有跟LSDs诊疗有关的筛查、诊断、治疗医生组织起来 ， 通过培训、病例讨论 ， 以及指南解读来指导医生增强对罕见病的诊疗能力 ， 这对罕见病的诊疗发展是一个新的模式 ， 相信将来对其他罕见病的诊疗模式建立大有助益 。 ”李林康补充道 。
今年10月 ， 中国罕见病联盟与江苏省医学会罕见病学分会协作 ， 在江苏省卫健委指导和支持下 ， 成立了“江苏省溶酶体贮积症诊疗协作组” ， 开启全国首个省级罕见病单病种和诊疗过程全覆盖的“江苏模式”实践 。 以可诊、可治、有药可医的溶酶体贮积症做为切入点 ， 先行先试 。 张爱华认为 ， 依托协作网各级医院 ， 能够把罕见病的早期诊断、早期发现、早期治疗更好地做到规范化、系统化效果 。
“一方面在全国能够形成整个溶酶体贮积症诊疗协作的网络；另一方面也希望能以点带面 ， 以溶酶体贮积症为点 ， 最终带动121种罕见病都能得到规范管理和治疗 。 ”张爱华说 。
对于罕见病的创新诊疗探索 ， 徐虹提出 ， 罕见病种类繁多 ， 临床表现也不尽相同 ， 很多患者无法及时分辨 ， 就诊的科室也不一样 ， 所以对于罕见病的诊疗需要多学科联合推动 。
“今年4月 ， 复旦大学附属儿科医院整合肾脏科、神经科、新生儿科等多个科室 ， 成立了全国首个儿童法布雷病MDT多学科团队 ， 大家共同分享诊疗经验 ， 加强早期诊断 。 同时 ， 我们也与下辖一百多家单位的肾脏病联盟联手 ， 通过远程培训的方式来传播罕见病知识 。 ”徐虹也希望这种模式能够在全国更多的医院进行推广 ， 同时针对其他类型的罕见病 ， 也可以通过联合学科联盟等单位 ， 通过远程培训来进行疾病的诊疗科普 ， 整体提高我国罕见病综合诊疗能力 。
对于大众所关心的罕见病保障问题 ， 李林康坦言：“目前来说 ， 有些罕见病用药价格确实很贵 ， 有些药还用不上 。 ”他呼吁 ， 要建立起政府主导、多方共付的“1+N”模式 ， 让罕见病患者能够早诊、早治、早用上药 ， 用得起药 ， 用得上好药 。
对于罕见病用药可及性问题 ， 徐虹表示 ， 当前仍存在诊断能力不足、药物缺乏等问题 。 罕见病诊断和药物的引进与研发需要同时推进 。 此外还需健全药品供应保障制度 ， 社会各界合力推动“1+N”模式 ， 保障罕见病患者权益 。
“病有所医、医有所药、药有所保 ， 这是疾病诊疗的一个完整链条 。 一方面要加强早期筛查、早期诊断；另一方面也要能够让病人用得上药 ， 用得起药 。 ” 张爱华补充说 。


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