世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应( 二 )
率领此项研究的中科院神经科学研究所研究员杨辉告诉采访人员 ， CRISPR/Cas9是广泛关注的新一代基因编辑工具 ， 自从2012年被发明以来 ， 一直以高效性和特异性备受世人期待 ， 学术界普遍认为基于CRISPR/Cas9及其衍生工具的临床技术将为人类健康作出巨大贡献 。 然而值得注意的是 ， 自问世以来 ， CRISPR/Cas9及其衍生工具的真实脱靶率一直存在争议 ， 其脱靶风险始终没有得到充分而有效的检测 。 在此之前的多种检测脱靶的方案都存在一定局限性 ， 不能高灵敏性检测到脱靶突变 ， 尤其是单核苷酸突变 。 而一旦在临床中出现脱靶效应 ， 可能会引起包括癌症在内的多种副作用 。
“我们希望可以找到一种既能够不依赖于脱靶位点预测 ， 又能有足够信噪比的精密脱靶检测手段 。 ”杨辉说 。 经过一年多的努力 ， 杨辉研究组与合作者建立了一种名叫“GOTI”的脱靶检测技术 ， 既不依赖任何算法预测 ， 也不依赖体外扩增 ， 极大提高了脱靶检测的精确性和广泛性 ， 让脱靶检测第一次进入了非常实用的阶段 。
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