世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应( 三 )
借助这一系统 ， 团队检测了最经典的CRISPR/Cas9系统 ， 结果发现 ， 设计良好的CRISPR/Cas9并没有明显的脱靶效应 ， 结束了之前对于CRISPR/Cas9脱靶率的争议 。 团队还检测了另一个同样被给予厚望的CRISPR/Cas9衍生技术BE3 ， 这个系统可以精确引入点突变 ， 在之前的研究中从未发现过有明显的脱靶问题 。 然而在“GOTI”的检测下发现 ， BE3存在非常严重的脱靶 ， 这些脱靶大多出现在传统脱靶预测认为不太可能出现脱靶的位点 。 团队分析后认为 ， 脱靶位点有部分出现在抑癌基因上 ， 因此经典版本的BE3有着很大的隐患 ， 目前不适合作为临床技术 。
这一发现令人震惊 。 “要知道 ， 在此之前 ， 单碱基突变技术一直被认为是一种特别安全 ， 几乎不会有脱靶的新技术 ， 国外有多家公司都在紧锣密鼓准备将它推向临床应用 。 ”杨辉告诉采访人员 ， “其实回过头来看 ， 从基础的生物学理论上是可以推断出这些技术很可能有脱靶问题的 ， 但是很多人理所当然觉得它们很安全 ， 用传统的方法也的确没有发现脱靶问题 ， 我们的成果在一定程度上也让业界可以冷静一点 ， 更谨慎地对待这些新技术 。 ”
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