血友病专家呼吁让更多孩子尽早接受预防治疗( 三 ) 血友病是一种

吴润晖教授表示，使用传统的凝血因子替代疗法后，无论是血源性产品还是基因重组产品的，部分患者会出现抗凝血因子抗体，俗称“抑制物” 。 “抑制物”的出现轻则会降低凝血因子作用，重度患者则可能导致凝血因子失活，并诱发更为严重的出血事件。一般认为约10%～30%的血友病A患者和约5%～10%的血友病B患者在治疗中会出现程度不同的抑制物。

这类患者可以采用免疫耐受诱导（ITI）进行抑制物清除，但仍有20%左右患者无法清除抑制物。抑制物清除之后，进行预防治疗，三年复发率可达15% 。 ” 吴教授说。

令人欣慰的是，随着目前首个用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常规预防性治疗药物——艾美赛珠单抗的出现，血友病患者体内产生抑制物这一问题将得以改善。为了能让更多患者尽快获益，基于带给患者显著改善的治疗效果，艾美赛珠单抗获得了国家药品监督管理局（NMPA）优先加速审评，并于2018年11月30日正式通过批准。