模式动物“中国造” 新药研发“急先锋”( 二 )

创制40余种疾病模型 , 赶上“晚集”就不算晚

2016年发布的中国工程院重点咨询项目战略研究中 , 关于我国实验动物科学的一章中这样写道:资源严重不足 , 不及发达国家1/10;技术严重滞后 , 至少落后发达国家30年 。

上世纪80年代起 , 国外早已开始从事建立基因敲除动物模型的工作 , 用于新药研发 。 “最成熟的模式动物小鼠的专利 , 美国已经申请了数万个 。 ”那时候还没有CRISPR的“魔剪”技术 , 对胚胎干细胞进行稳定的培养是模式动物获得的前提 , 利用锌指酶等基因编辑技术也需要复杂的技术体系 。

模式动物所研究团队却敏锐地觉察到 , 模式动物是基因序列从“天书”走向应用的一个“命门” 。 赶上“晚集”就不算晚 。 小鼠品系专利的“赛道”已经被占 , 但大鼠的胚胎干细胞系并没有成功建立 , 因此还有机会 。 过去10年来 , 团队持续自主或合作研发 , 目前已拥有基因工程大、小鼠品系近3000个 , 建立40余种标准化疾病动物模型 , 为国内外1000余家科研院校及医药研发机构提供模式动物的“中国造” 。


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