【关注】一针1469万！它如此贵，却贵得无奈... 原标题：【关

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原标题：【关注】一针1469万！它如此贵，却贵得无奈...

导读:

不知道你能想象的药最贵是多少钱？

1万， 10万， 100万？......

近日，经美国FDA批准

用于小儿脊髓性肌肉萎缩（SMA)

的基因疗法药物在美上市

一支药物标价210万美元

约合1469万人民币

堪称史上最贵药

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SMA是什么病？

SMA是一种非常罕见的遗传性神经肌肉疾病，它是由SMN1基因缺失或失常而导致的。没有正常的SMN1基因，就无法表达运动神经元赖以生存的SMN蛋白，患儿的运动神经元会迅速死亡，肌肉功能逐步丧失，最终瘫痪、呼吸困难、死亡。其中最严重类型的是1型SMA ，超过90%的患儿在2周岁前就会死亡或需要永久呼吸器维持生命。