一针百万的药物将被“盗版”，价格大降还安全( 二 ) 標價121萬美元的商品

　　“盗版”G药的生物黑客们，希望基因药物能够降低价格以惠及病友。他们或可将制作成本降为不到7000美元，让L病患者受益。

　　对於“野路子”开发出来的基因治疗药物，业内人士认为，可能存在潜在危险，开发一种基因疗法对业余爱好者来说太复杂、风险太大。此外，依据美国食品和药物管理局(FDA)法规，自行销售自己研发的基因治疗药品是违法的。

　　创新“野路子”或可逆袭

　　“盗版”G药与原版G药有着一个本质的区别，在於将修复片段带进机体细胞的“载体” 。原版使用的是病毒为载体，但病毒载体的体系构建工作相对复杂，病毒片段有效性的“激活”需要严密设计。盗版使用的是被称为“微环DNA”的载体，微环DNA由传统质粒改造而成。

　　军事医学科学院放射与辐射医学研究所研究人员胡春生等在《微环DNA研究进展》一文中表示，质粒载体在基因治疗中占据重要地位。传统质粒DNA在真核生物中可能会引起严重的炎症反应，未甲基化的部分序列可能抑制基因的表达；而微环DNA是一种新颖的小环超螺旋表达框，它缺乏抗性标记基因、复制原点等细菌序列，增强了在临床上的安全性，体内、体外研究表明，微环DNA提高了转入基因的表达效率。

　　可见，黑客们在G药的研制过程中加入了创新技术，该技术一定程度上增强了临床安全性，也能够提高效率。他们向一家基因合成公司订购了起到修复作用的DNA ，并添加到微环DNA中，当添加到细胞中时，微环DNA将把目标DNA带入，修复患者的问题基因，进而帮助患者开始生产少量的蛋白脂肪酶。

　　目前，黑客们需要将这种治疗方法进行动物实验，利用模式动物检测治疗疗效。随後进一步在患者身上进行治疗试验，至於是否会奏效，还需要进一步研究。不管怎麽样，这样的尝试为L病患者带来了希望。（本报记者张佳星）