【基因】中国完成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者( 四 ) 基因|干细胞|造血|编辑|CCR5

中华骨髓库提供适配骨髓

基于此优化技术体系，在通过原解放军第307医院伦理委员会审批后，该研究组进行了ClinicalTrials.gov网站上临床研究注册（NCT03164135）。

据了解， CRISPR/Cas9系统是一种存在于古细菌中的针对入侵病毒和质粒的适应性免疫系统，可通过其gRNA定位于DNA靶序列上的PAM ，直接与DNA靶标碱基配对对目标基因进行剪切以形成DSB ，随后启动机体的自我损伤修复机制，并产生敲入或敲除的效应。该研究艾滋病患者合并急性淋巴细胞白血病，在接受ART和化疗之后，研究人员在中华骨髓库中筛选适配骨髓，在CD34+ HSPC细胞进行CCR5基因的CRISPR编辑（达到17.8%的CCR5基因敲除效率）之后回输到患有白血病合并艾滋病的患者体内，并进行了长达近两年的移植重建及基因编辑效果的评价。