『』路瑾教授丨“螃蟹”来袭应警惕，多学科协作早诊断( 二 )
医脉通：请您介绍下目前国内多发性骨髓瘤可选择的药物都有哪些？在国内多发性骨髓瘤的治疗方面还存在哪些难题？
路瑾教授
今年5月将会出版《中国多发性骨髓瘤诊治指南（2020版）》 ， 我为其撰写了述评 ， 对中国目前多发性骨髓瘤的诊治现状及进展做了非常清晰的剖析 ， 也推荐大家届时阅读这篇述评 。
在当今国际上 ， 治疗多发性骨髓瘤的药物主要分为八大类 ， 包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、烷化剂、单抗类药物、化学小分子药物、组蛋白去乙酰化酶抑制剂、CAR-T以及疫苗 。目前 ， 蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、地塞米松属于基石类的治疗药物 ， 预计未来单抗类药物可能会成为第4个基石类的多发性骨髓瘤治疗药物 。
近两年来 ， 中国多发性骨髓瘤发展非常迅速 ， 多款药物陆续获批上市 ， 如2019年上市的“重磅”新药：达雷妥尤单抗 ， 给复发难治性多发性骨髓瘤患者又带来了新的生机 ， 并且达雷妥尤单抗联合方案在初治、复发难治、适合移植和不适合移植的多发性骨髓瘤患者中 ， 均显示出无病生存期和总生存期获益 。在复发难治性多发性骨髓瘤患者中 ， 与对照组相比 ， 提高了约20%的总体有效率 。2019年国内还批准了马法兰和用在干细胞采集动员过程中的普乐沙福动员剂 ， 让自体造血干细胞移植变得更加可行 。
新药获批、既往药物陆续纳入医保 ， 以及多款国产药物的加入 ， 可以说国内多发性骨髓瘤的治疗无论从政策层面 ， 还是从医保报销层面 ， 都让药物的可及性有了明显的提高 。但是多药联合治疗方案的费用依然较贵 ， 欧美国家将硼替佐米+来那度胺+地塞米松作为多发性骨髓瘤的优选一线标准方案 ， 而在中国 ， 两药联用方案在今年才刚刚批准可同时报销 ， 同时 ， 价格问题也是上市新药的主要瓶颈 。
医脉通：三月正是“国际骨髓瘤的关爱月” ， 您有什么话想要对骨髓瘤诊断治疗相关的多学科医生说吗？
路瑾教授
目前国家的政策、获批新药以及国产仿制药物的价格降低等都给骨髓瘤治疗带来了春天 。希望在美好的春日里 ， 所有骨髓瘤的专科医生和相关科室医生 ， 能静下心来进行深入的耕耘 ， 尤其是如何规范化地诊疗、如何正确进行疗效评估以及自体造血干细胞移植的推进等 。规范化诊疗是基础；准确进行疗效评价可以更好的指导后续用药；自体造血干细胞移植可大幅提高疗效 ， 且可医保报销 ， 但中国仅有16%的患者进行了自体造血干细胞移植 。
最后给大家的一个寄语：“春日里静心深耕” 。期待通过我们的努力 ， 让骨髓瘤治疗这块沃土上结出累累硕果 ， 能让患者生存获益 ， 获得更美好的生活 。
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