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世界地贫日|国内TCRαβ-T细胞清除移植治疗地贫在莞首获成功


5月8日 ， 是第27个世界地贫日 。 16时 ， 晓燕的母亲将精心制作的锦旗送到南方春富（儿童）血液病研究院的李春富教授手里 ， 激动得难以言表 。 这是因为 ， 她的女儿在五一假期前夕刚完成造血干细胞移植术 ， 并顺利出仓 。 这例手术的意义 ， 对于晓燕一家人来说 ， 是得到了健康的孩子 ， 而对医疗界来说 ， 这是国内TCRαβ-T细胞清除移植治疗地贫首次成功 。
世界地贫日|国内TCRαβ-T细胞清除移植治疗地贫在莞首获成功
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“TCRαβ-T细胞清除造血干细胞通过有选择的剔除不利细胞 ， 保留有益细胞 ， 能够提升移植的效果 ， 降低了感染死亡率和肿瘤复发率 。 ”李春富介绍 ， 这样新的治疗技术成功后 ， 地贫患者治疗过程和生活质量能够得到有效提升 。 今年内 ， 研究院将开展10例这样的手术 ， 进一步探索更好的治疗方式 。
等待13年 ， 终于等来了健康的希望
8日下午 ， 一场别开生面的医患互动活动在南方春富（儿童）血液病研究院开启 。 众多拿着锦旗表达感谢的患儿家属中 ， 晓燕的母亲格外引人关注 。
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据介绍 ， 14岁的晓燕是广西人 ， 一家人在东莞生活居住多年 ， 她靠输血祛铁维持生活已有13年了 。 她做梦都想有一天能够摆脱每两周的往返医院的输血 。 她的母亲更加感慨 ， 十多年来 ， 家里在孩子治病与输血祛铁方面花费了近百万 ， 却得不到治愈的希望 。 通过李春富教授探索的TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植治疗地贫方案 ， 晓燕成功完成了造血干细胞移植 ， 为了这一天 ， 一家人苦苦等待了13年 。
地贫是地中海贫血的简称 ， 这是血液病的一种 ， 曾被冠以“死亡的代名词”“吸血鬼”等称号 。 临床上 ， 地中海贫血分为α、β两大类 。 根据病情轻重的不同 ， β地中海贫血又分为轻型和重型 。
很多广东人对这种疾病并不陌生 。 这是因为 ， 地贫在我国广东、广西、四川多见 ， 广东地贫基因携带率为16.83% 。 以此计算 ， 每年有超过5000例重型a地贫和1500例重型β地贫胎 ， 2016年筛查出1281名中重症β地贫胎?并终止妊娠 ， 但仍然出生200多例 。
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输血祛铁、脾切除等方案是中重度地贫的常规治疗手段 ， 但具有无法根治且年花费大 ， 耗费大量血液资源的特点 。 据统计 ， 中国地贫患者在仅在输血祛铁治疗上的花费便高达10万元每人每年 ， 以40岁患者为例 ， 累计花费将高达400万元 ， 不仅在费用上耗费巨大 ， 更需要依托丰富血液资源 ， 地贫患者每人每年耗费血液资源20000毫升 ， 输血40年将消耗80万毫升血液 ， 将需要由4000人次的献血才能支撑一名地贫患者的生存 ， 对社会与家庭都是沉重的负担 。
仍有900多名患者排队等待来莞手术
造血干细胞移植是目前能被时间证明的根治重型地贫的唯一方法 。 从生存质量与经济性价比角度 ， 对患者和家庭都是首选方案 。
为了解决供者配型问题的困难 ， 从2010年 ， 李春富团队便开始对半相合造血干细胞移植技术进行研究 ， 经过6年的摸索和实践 ， 创新地提出了互补性移植概念——“半相合父母供髓联合非亲缘脐带血移植技术” 。 这项技术获得了学术界认可 ， 4年无病生存率高达97% 。 是目前全球记录的最好成绩 。 互补性移植治疗地贫和白血病的两项成果分别被美国血液病协会2016年会评选为大会报告 ， 这标志着互补移植技术达到了国际领先水平 。
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2018年7月 ， 南方春富（儿童）血液病研究院在东莞开始正式运营 。 作为国内唯一专注儿童血液病研究和诊疗的机构 ， 研究院展开床位150张、百级层流移植仓36间 ， 是全球最大儿童造血干细胞移植中心 。 短短3个月 ， 研究院1期层流仓就满负荷 ， 2019年完成移植病例184例 ， 位于全国移植单位第14名 。 截至目前 ， 研究院已经累计完成266例造血干细胞移植了 。


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