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世界地贫日|国内TCRαβ-T细胞清除移植治疗地贫在莞首获成功( 二 )


即便如此 ， 还有更多的患儿的排队等候手术 。 李春富告诉采访人员 ， 目前 ， 在研究院等待进行手术的患儿还有900多人 。 按照每年200例移植数来计算 ， 这些患儿可能要等上三四年 。
让更多的地贫患儿获得健康的希望 ， 让移植死亡率更接近为0 ， 这是李春富的目标 。 他介绍 ， 尽管移植技术一再提升 ， 仍有相当数量的患者因为供者配型点位低而面临很大的移植风险 ， 仍有2%—3%的死亡率 ， 这对地贫这样仅靠输血排铁就能生存的良性病是不应该的 ， “看到遭遇不幸的家庭 ， 这是我的一个心结 ， 我一直在寻找更安全可靠的移植方法 。 ”
新的移植方法提升安全性
在国外（主要在欧洲） ， TCRαβ-T细胞清除移植已经开展多年 ， 有报道记载该治疗方案在欧洲主要应用于原发性免疫缺陷病、镰状细胞贫血、急性白血病的移植 。 在国内 ， 探索将TCRαβ-T细胞清除移植应用于重度地贫治疗并获得成功的 ， 李春富团队治疗的病例晓燕为首例报道 。
“TCRαβ-T细胞清除造血干细胞的移植就是 ， 通过有选择的剔除不利细胞 ， 保留有益细胞 ， 能够提升移植的效果 。 保留下来的TCRγδ-T细胞和自然杀死细胞对移植后抗感染和抗肿瘤发挥了积极作用 ， 降低了感染死亡率和肿瘤复发率 。 ”李春富说 ， 这与之前的T细胞清除移植方法不同 ， 后者往往清除全T细胞 。 虽然减少了移植物抗宿主病（GVHD） ， 但移植后感染增加和肿瘤复发增加 。
世界地贫日|国内TCRαβ-T细胞清除移植治疗地贫在莞首获成功
本文插图

对比起其他的移植方法 ， TCRαβ-T细胞清除移植有两个最大好处：一是安全性好 ， GVHD和感染导致死亡少 ， 这尤其适合良性病（如地贫 ， 再生障碍性贫血 ， 免疫缺陷病等）；二是血小板恢复较快 ， 一般在移植后10天左右超过植入标准 ， 极大地减少血小板输注量 ， 这将有效缓解血小板供应 。。
李春富补充道 ， 由于GVHD和感染的减少 ， 造血恢复快 ， 患者平均入仓天数和在院天数都将适当节约 ， 意味着治疗的整体花费得到节约 ， 且患者治疗过程和生活质量能够得到有效提升 。
今年 ， 研究院拟开展TCRαβ-T细胞清除移植约10例 。 对此 ， 李春富教授认为 ， 这项研究需要完成更多的病例以便总结和验证 ， 但可以相信 ， 这项开拓性研究将有利于造血干细胞移植的安全性和有效性 ， 也希望能够成为解决配型困难地贫患者移植的一项有利措施 ， 造福更多地贫患者和家庭 。
【采访人员】欧雅琴
【作者】 欧雅琴
【世界地贫日|国内TCRαβ-T细胞清除移植治疗地贫在莞首获成功】【来源】 健康东莞南方号


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