患者罕见病多发性硬化又一重磅创新药获批
【患者罕见病多发性硬化又一重磅创新药获批】5月9日 ， 诺华制药（中国）宣布 ， 国家药品监督管理局批准西尼莫德（商品名：万立能））用于治疗成人复发型多发性硬化 ， 包括临床孤立综合征（CIS） ， 复发-缓解型疾病（RRMS）和活动性继发进展型疾病（SPMS） 。 西尼莫德也是目前全球首个、也是唯一批准用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗（DMT）药物 。
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多发性硬化（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病 ， 患者的自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘 ， 导致神经功能的损伤 ， 大多数患者在20-40岁之间出现首次症状 ， 是造成青壮年神经功能残疾最常见原因之一 。 在中国 ， 多发性硬化病属于罕见病 ， 约有30000多名患者 。 2018年5月 ， 中国《第一批罕见病目录》将多发性硬纳入其中 。
目前 ， MS分为三种主要临床病程：原发进展型多发性硬化（PPMS）、复发缓解型多发性硬化（RRMS）、继发进展型多发性硬化（SPMS） 。 85%多发性硬化属于复发缓解型多发性硬化 。 如果未能得到有效的治疗 ， 约50-60%的RRMS患者会进展为SPMS 。 SPMS患者面临更严重的功能损害 ， 患者可能出现行走困难、认知损害、视力和手臂功能受损、抑郁、疼痛、疲劳和尿失禁等症状 ， 严重影响日常工作和生活 。
多发性硬化的病因仍然不明 ， 目前认为可能是一种由多种因素共同作用 ， 通过炎症和免疫破坏大脑、视神经和脊髓正常功能的疾病 。 西尼莫德是新一代、选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂 。 西尼莫德特有的双重机制 ， 一方面阻止淋巴细胞进入MS患者中枢神经系统 ， 起到抗炎作用；另一方面能直接在中枢神经系统发挥促进髓鞘再生提供神经保护作用 。
诺华制药（中国）总裁张颖介绍 ， 继去年7月芬戈莫德在中国获批不到一年 ， 诺华在多发性硬化领域又一款突破性药物西尼莫德也获得上市批准 。 活动性继发进展型患者往往面临更高的不可逆的残疾风险 ， 疾病负担重 ， 未被满足的治疗需求也更大 。 西尼莫德的到来有望为这些患者重新带来生活的曙光 。
【采访人员】严慧芳
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