e药环球心中的明灯，指引我奋勇前行—“粘宝宝”小言的成长故事( 二 )
“每人心中都应有两盏灯光 ， 一盏是希望的灯光；一盏是勇气的灯光 。
有了这两盏灯光 ， 我们就不怕海上的黑暗和巨浪的险恶了 。 ”
本文插图
结语
黏多糖贮积症（MPS）是一组复杂的、进行性的溶酶体病 。 该病的患病率约为1/10万 ， 国内约有1万多例患者 。 MPS患者由于基因突变 ， 导致了某种有害物质在体内不断蓄积 ， 并影响到人体的多个系统 ， 典型的症状包括面容异常、骨骼畸形、肝脾增大等 。
好消息是 ， 随着近些年医药技术的快速发展 ， MPS已获得了酶替代疗法、小分子药物、基因疗法等全新的、有价值的治疗选择 。 与此同时 ， 国家食品药品监督管理局也加大了对罕见病用药的重视 ， MPS已有2种新药进入了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》 ， 将有望加速获得审批 ， 造福于国内患者 。
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特别鸣谢
蔻德罕见病中心（CORD）
对本文的支持
注：本文旨在介绍医药健康研究进展 ， 不是治疗方案推荐 。 如需获得治疗方案指导 ， 请前往正规医院就诊 。
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