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健识局FDA认证“广谱”抗癌药：治愈率达75％？


健识局FDA认证“广谱”抗癌药：治愈率达75％？
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北京天坛医院
赵志刚 主任药师
北京天坛医院药学部主任、首都医科大学临床药学博士生导师、首都医科大学药学院临床药学系主任、北京市医管局总药师 。 近五年 。 主持和参与各级别科研项目30余项 ， 发表SCI34篇 ， 中文文章300余篇 。
科室：首都医科大学附属北京天坛医院药学部
专长：西药药物治疗和神经系统用药
北京天坛医院
范婷 药师
首都医科大学附属北京天坛医院临床药学室 ， 首都医科大学临床药学专业在读硕士
科室：首都医科大学附属北京天坛医院临床药学室
专长：临床药物治疗与合理用药
一篇名为《重大突破！昨日 ， 美国FDA正式上市“广谱”抗癌药 ， 治愈率高达75%！》的文章刷爆朋友圈 ， 阅读量瞬间超过10w＋.
文中称：
“这是有史以来第一款TRK抑制药物、第一款与肿瘤类型无关的‘广谱’抗癌药 ， 对于肿瘤无法切除 ， 或已经转移的晚期患者有奇效”
“可有效治疗的类型：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种”
“精准抗癌 ， 有效率高达75%！”
“患者不会负担不起 ， 大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低 。 ”
这一切看起来确实令人振奋 ， 要知道在谈癌色变的今天 ， 出现一款可以“治17种癌症、有效率高达75%” ， 且价格还只需每月20美金（约合人民币139元）的神药 ， 简直可以算得上“21世纪最伟大的发明” 。
然而 ， 事实真的是这样吗？我们不妨来深入探究一下！
此药是何方神圣？
通过查阅美国FDA官网和拜耳药业企业官网 ， 此药于2018年11月27日被美国食品和药物管理局（FDA）批准上市 ， 为首个口服TRK抑制剂 。
商品名为Vitrakvi（Larotrectinib） 。
健识局FDA认证“广谱”抗癌药：治愈率达75％？
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此药被用于治疗无已知耐药突变的、广泛转移或局部手术治疗效果不好的、现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的、NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者 。
并且 ， 美国FDA基于该药物治疗肿瘤的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR） ， 同时考虑到该药能治疗严重疾病 ， 按照加速流程批准了此适应症 ， 其后续批准可能取决于确证性试验中对于临床获益的验证和描述 。
哪些人适用Larotrectinib？
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通过此药的I期成人试验、II期NAVIGATE试验和I/II期儿童SCOUT试验的合并数据（N=55） ， 我们可以看到：
此药的总缓解率（ORR）为75% ， 22%的患者完全缓解 ， 53%的患者部分缓解 ， 用药一年后 ， 39%的患者肿瘤没有发生进展 ， 这样的效果对于晚期癌症患者来说 ， 确实令人欣喜！
尽管此药效果不错 ， 但此药是专门针对NTRK基因融合的药物 ， 也就是说只有肿瘤细胞内存在NTRK基因融合产生的突变 ， 此药才能发挥作用 ， 否则无效 。
那么这个基因融合发生突变的概率有多少呢？研究数据是这样的：
≤5%：
在中枢神经系统肿瘤（如星形细胞瘤、低级别胶质瘤、恶性胶质瘤）、肺肿瘤（如肺腺癌、大细胞神经内分泌癌）、消化道肿瘤（如结直肠癌、胆管癌、胰腺癌、头颈鳞状细胞癌）和其他较常见肿瘤（如急性髓性白血病、浸润性乳腺癌、黑色素瘤、成人肉瘤）中 ， 该基因融合发生率低于5%；
5%~25%：
在先天性中胚层肾癌、复发性甲状腺乳头状癌、脑桥胶质瘤、小儿或年轻的软组织肉瘤、胃肠间质瘤中 ， 该基因融合发生率为5%~25%；


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