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健识局FDA认证“广谱”抗癌药：治愈率达75％？( 二 )


≥75%：
在唾液腺乳腺样分泌癌、婴儿型纤维肉瘤、分泌型乳腺癌中 ， 该基因融合发生率≥75% 。
我们可以看出NTRK基因融合发生率在常见恶性肿瘤 ， 如肺癌、结直肠癌、胆管癌等癌症中通常小于5% ， 而在某些罕见的肿瘤中的发生率超过75% 。 在美国 ， 每年仅有1500－5000 人患有与NTRK基因融合相关的癌症 。
因此 ， 此药虽好 ， 但受益患者其实很少 。
如何判断是否可以用药？
能够使用此药的前提是：体内存在NTRK基因融合突变 。
健识局FDA认证“广谱”抗癌药：治愈率达75％？
本文插图

图/ 视觉中国
前面我们已经说到 ， NTRK基因融合突变在常见肿瘤中的发生率很低 ， 因此 ， 不能简单的通过肿瘤的种类来判断自己是否存在NTRK基因融合突变 ， 唯一且有效的办法只能是通过基因检测！
早在在今年4月11日 ， 基因检测公司Illumina就宣布 ， 将与loxo公司达成战略合作 ， 使用新一代基因测序技术TST 170进行该基因的检测 ， 作为Larotrectinib的伴随诊断 ， 以便为患者提供最合适的治疗方案 。
TST 170是一项全面而先进的二代测序技术（NGS） ， 可以检测 170 个与常见实体瘤相关的基因中的点突变、融合、扩增和剪接变异 。 随着此项技术的不断完善 ， NTRK基因融合突变的测定将变得更为准确高效 。
“总缓解率75%”=“治愈率75%”？
很多***描述此药时 ， 都提到“治愈率高达75%” ， 然而治愈率与总缓解率（即有效率）是两个完全不同的概念！
总缓解率=有效率 ， 指的是肿瘤有缩小 ， 或者肿瘤稳定 ， 没有继续生长 ， 且至少持续4周 。
而治愈指的是肿瘤完全消失 ， 长期生存 ， 5 年之内都不复发 ， 也就是说 ， 有效远远达不到治愈的地步！
通过此药的临床试验数据 ， 此药的总缓解率（ORR）为75% ， 也就是说75%的NTRK基因融合突变肿瘤患者使用此药后肿瘤有缩小 ， 或者肿瘤稳定 ， 没有继续生长 ， 而非肿瘤完全消失 。
实际上 ， 对于晚期癌症 ， 绝大部分还无法做到治愈 ， 千万不要被“治愈率高达75%”所误导 。
此药有什么不良反应？
服用此药后不良反应不少 ， 但都不致命 。
绝大多数抗肿瘤药物都有相对较高的不良反应发生率 ， 服用此药后 ， 超过20%的患者出现不良反应（无论级别、无论是否与药物相关）：
包括肝功能异常（45%）、贫血 （42%）、疲劳（37%）、恶心（29%）、头晕（28%）、咳嗽（26%）、呕吐（26%）、便秘（23%）、腹泻（22%）等 。
但未观察到严重威胁患者生命安全的不良反应 ， 没有一例患者因为不良反应而停药 。
当然 ， 这个数据仅仅是基于临床试验 ， 更多的数据需要通过上市后临床使用情况来进行获取 ， 目前看来 ， 服用此药的获益远远高于不良反应对人体产生的伤害 。
“神药”也会出现耐药性吗？
耐药又称抗药性 ， 是肿瘤细胞对于药物作用的耐受性 ， 当患者出现耐药之后 ， 治疗效果将大打折扣 ， 甚至可能加速疾病的进展 。
在此药的临床试验中 ， 我们也可以发现 ， 当用药超过1年 ， 只有39%的患者还有效 ， 61%的患者出现了耐药 。
肿瘤进一步发展 ， 其耐药机制与TRK基因的突变相关 。 针对其耐药性 ， 第二代TRK靶向药物LOXO-195进行了改良 ， 目前LOXO-195已经被FDA批准正式开展临床试验 ， 且已在部分耐药患者的治疗中取得了较好成效 ， 有望在不久的将来成功上市！
价格是否可以负担得起？
我们都知道 ， 一个新药从化合物的发现、筛选、合成工艺、临床前研究到漫长的四期临床 ， 再通过药品管理部门的审批需要投入大量的人力物力财力 ， 在专利保护期间 ， 这个药物的价格是十分昂贵的 。
根据拜耳官方给出的定价 ， 一个成年人一个月的用量 ， 成本为 32800 美元 ， 儿童用药每月起价为 11000 美元 ， 这对于绝大多数家庭来说都是一个天价！


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