创鉴汇|治疗阿尔茨海默病，β淀粉样蛋白领域再获7580万美元资助
▎药明康德内容团队编辑
最近 ， 阿尔茨海默病研发领域显得非常活跃 。 上周 ， 一家名为Athira Pharma的生物技术公司刚刚宣布完成8500万美元的B轮融资 ， 开发创新疗法 。 今天 ， 另一家名为Cognition Therapeutics的公司宣布获得了7580万美元的研究经费 ， 用于阿尔茨海默病新药CT1812的2期临床试验 。
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引人注意的是 ， Cognition公司选择的是一条过去十年里屡遭失败的道路——减少β淀粉样蛋白的沉积 。 明知山有虎 ， 为何偏向虎山行？
该公司认为 ， 其主打药物CT1812有望做得不一样 。
在健康人的大脑中 ， 神经元细胞之间形成的突触 ， 是大脑功能的基础 。 一般认为 ， 突触的数量与记忆力以及认知能力有着高度的关联性 。 因此 ， 大脑里出现突触减少 ， 就类似于其他器官出现严重的损伤 。
在阿尔茨海默病患者中 ， β淀粉样蛋白寡聚体会结合突触上的受体 ， 干扰其功能 。 而神经细胞感知到突触的异常后 ， 会对受损的突触进行再吸收 。 但如果一个细胞丢失了太多的突触 ， 就会导致神经元死亡 。
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图片来源：Pixabay
根据Cognition公司的新闻稿 ， CT1812是一款能够进入大脑的小分子药物 ， 靶向sigma-2受体 。 现有模型认为 ， 它能够阻止β淀粉样蛋白寡聚体与突触上表达的sigma-2受体结合 ， 减少这些毒性蛋白在突触中的积累 ， 从而起到保护突触的作用 。
一旦能够停止对突触的损害 ， 这款药物就有望治疗阿尔茨海默病 。
“证据表明β淀粉样蛋白寡聚体在阿尔茨海默病症状变明显之前很久 ， 就会对突触产生毒性效应 。 因为CT1812能阻止β淀粉样蛋白寡聚体与突触的结合 ， 它有望用于广泛的阿尔茨海默病患者群体 ， 包括正在疾病早期的患者 。 ”其公司的首席科学官Susan Catalano博士说道 。
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▲部分近期获得融资 ， 开发阿尔茨海默病药物的公司（数据整理/制图：药明康德内容团队）
这个计划得到了美国国立卫生研究院（NIH）旗下的国立衰老研究所（NIA）的认可 。 它提供了本次近7600万美元资金的资助 。
按计划 ， 这笔资金将用于一项大型的2期临床试验 。 本研究计划招募540名阿尔茨海默病患者 ， 他们要么出现轻度认知失调 ， 要么身体内β淀粉样蛋白寡聚体水平出现上升 。 患者们将被随机分为两组 ， 一组接受CT1812 ， 一组接受安慰剂 ， 观察18个月的时间 。
除了认知能力之外 ， 研究人员们也计划评估生物标志物的变化 ， 以及病理的变化与进展 。
在诸多大型药企都宣告失利的领域 ， 这家公司能逆转颓势吗？参考资料：
【创鉴汇|治疗阿尔茨海默病，β淀粉样蛋白领域再获7580万美元资助】[1] Cognition Therapeutics Receives $75.8 Million NIA Grant for 540-Patient Phase 2 Study of CT1812 in Collaboration with the Alzheimer’s Clinical Trials Consortium, Retrieved June 8, 2020, from https://cogrx.com/cognition-receives-nia-grant-for-actc-study/
[2] CT1812, Retrieved June 8, 2020, from https://cogrx.com/product-development/ct1812/
[3] Elayta, Retrieved June 8, 2020, from https://www.alzforum.org/therapeutics/elayta
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