|细胞治疗商业化前夜药企纷纷加注( 二 )
双轨制管理 ？
综合目前监管部门的试行办法和征求意见稿信息 ， 业内普遍判断 ， 细胞治疗可能采取双轨制管理 。 在正式文件发出之前 ， 对细胞治疗的管理方式尚未明确 ， 但这不妨碍双轨制管理成为业内关注和讨论的热门话题 。
所谓双轨制管理 ， 是指细胞治疗既被当成技术 ， 也被当成药品监管 ， 前者主体是医院 ， 后者主体是企业 。
2016年之前 ， 细胞治疗在国内被当成医疗技术监管 ， 但监管存在不足 。 2016年的“魏则西事件”后 ， 原国家食品药品监督总局、卫计委等机构陆续发布多个监管政策 ， 叫停所有细胞疗法的临床应用 。
一直到2017年底 ， 《细胞制品研究与评价技术指导原则（试行）》出台 ， 重新启动细胞治疗产品的研究和注册申请 ， 并对拟作为药品进行产品化、产业化生产的细胞治疗产品所需具备的条件作出详细规定 ， 符合相关规定的产品即可上市 。 这被业内解读为细胞治疗政策上的转折点——作为药品进行监管 。
不过 ， 国家卫健委2019年3月发布《关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿）的解读中明确 ， 体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用并进行收费 。
这意味着 ， 如果这个征求意见稿获得通过 ， 医疗机构将可以自行研发制备并直接在医疗机构开展细胞治疗临床研究 ， 细胞治疗也可以被当成技术监管 。
这份征求意见稿发出后 ， 企业间一片反对的声音：医院如果可以自行开展细胞治疗 ， 一众开发企业的市场空间在哪里？
“对制药的人来讲 ， 或许有各种理由去反对它” ， 一位细胞治疗研发企业的高层表示 ， 欧洲也有医院自建细胞生产 ， 但只是研究自己医院的患者 ， 如果放到国内 ， 也不是所有医院都可以做 ， 投入和市场回报也很难成正比 。
作为企业方 ， 上海隆耀生物科技有限公司CEO孙启鸿认为 ， 如果要双轨制管理 ， 前提是医院必须具备一套符合规范的质量管理体系 ， 相应地 ， 对研发人员、机器设备、物料、法规和环境也有要求 ， 变通和可行的方式仍是药企与医院的合作 。
细胞治疗的过程要求快速完成抽血、分离、激活、转染、扩增、制剂、放行、冻干、运输和给药 ， 每一个环节对工艺的要求都很高 ， 对GMP车间的要求也很高 。
在国家卫建委干细胞临床试验基地督查专家组的建议下 ， 今年7月 ， 郑大一附院新建成一个400平方米的符合GMP相关标准的细胞制备中心 ， 其中包含5个独立的细胞培养间 ， 为更加规范干细胞和免疫细胞的临床试验以及医院的转化研究提供保障 。
在郑大一附院生物细胞治疗中心接受过细胞治疗临床试验的患者累计大约200例 ， 目前正接受临床试验的患者有几十例 。 2017年以前 ， 接受治疗的患者以血液肿瘤为主 ， 现在的病人以实体肿瘤为主 。
郑大一附院生物细胞治疗中心副主任医师赵璇介绍 ， 没有GMP车间以前 ， 患者用于制备细胞的血样需要冷链运输到其他城市进行细胞制备 ， 再把培养好的细胞冻存之后运输到郑大一附院给患者使用 ， 会有一个运输的过程 。 实验室正常投入使用之后 ， 企业或者医院的研发人员可以直接在本中心进行细胞制备 ， 可以减少细胞的损耗 ， 更好地保持细胞的活性及功能 。
张毅说 ， 从去年3月的征求意见稿到现在 ， 还没有一个明确的、规范化的管理规定出来 ， 所以也不知道未来是不是双轨制管理 。 但不管是不是双轨制管理 ， 对细胞治疗的要求肯定是不变的 ， 包括临床试验的要求、临床转化的要求等 。 不管是以医院为主体的技术 ， 还是以药企为主体的药品 ， 都要通过临床试验 ， 有循证医学的证据证明其安全、有效 ， 才能进行临床转化 。 郑大一附院新建成的GMP车间 ， 既为不掌握细胞制备技术的企业提供技术 ， 也可以为医院内部的自主研发提供支持 。
商业化前景
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