全球|全球首例!北京协和携手春富研究院成功治疗罕见免疫缺陷疾病( 二 )


两地跨学科专家团队紧密配合,为患者打造生命直通车
“孩子的治疗很成功,效果令人满意。”而宋教授表示,这个病例的成果也给了她很大的信心和启发。“这是一个很成功的例子。对于更多的免疫缺陷病,异基因移植都可以提供一个很好的治疗方法,今后我们还要在这方面与春富研究院做进一步的尝试。”北京协和医院儿科主任宋红梅教授说。
 全球|全球首例!北京协和携手春富研究院成功治疗罕见免疫缺陷疾病
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南方春富(儿童)血液病研究院专家团队
事实上,很多罕见病都是由于基因缺陷导致的,其中有很大一部分还没有被鉴别和认知,很多也没有进入到罕见病目录里,随着基因检测技术的进步和普及,这些病的诊断率会越来越高,认知也会越来越深入。而造血干细胞移植技术的逐步完善,则为这些疾病的治疗提供了强有力的武器弹药。春富研究院在这方面已经走在前面,LPI继发SLE案例的成功,为探索更多罕见病的救治积累了经验,树立了信心,也为更多求医无门的罕见病患者提供了生存的机会。
【来源:美通社】
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