药明在线|《自然》子刊：修复心脏？靶向RNA的小分子药物带来希望
▎药明康德内容团队编辑
发生心肌梗死 ， 常常会给心脏留下累累瘢痕 ， 带来各种各样的健康问题 ， 甚至可能导致心力衰竭 。 科学家们曾绞尽脑汁地试图修复这些受损的心脏组织使其再生 ， 但往往收效甚微 。
好消息是 ， 根据近日发表在《自然-化学》（Nature Chemistry）上的一篇研究论文 ， 由美国斯克里普斯研究所（The Scripps Research Institute）化学家Matthew Disney教授领衔的研究团队找到了一种小分子化合物 ， 能够靶向衰竭心肌中表达水平激增的重要生物分子 ， 为药物治疗受损心脏组织带来了曙光 。
本文插图
此前有研究发现 ， 血管内皮生长因子A（VEGFA）可作为干细胞的信号 ， 使其在受损心脏组织中重建血管和肌肉 ， 改善血液流动 。 增加VEGFA表达可能是治疗心力衰竭的一种方法 。
由于RNA分子较小且不够稳定 ， 长期以来 ， 人们一直认为RNA并非小分子药物的理想靶标 。 尽管如此 ， 经过不懈努力 ， Disney 教授等人已开发出了一系列能够克服这些障碍的计算/化学工具 ， 因此他们把目标锁定为pre-miR-377 。
利用所开发的这些工具 ， 结合阿斯利康（AstraZeneca）公司收集的多种化合物 ， 研究团队开始寻找能够选择性结合pre-miR-377关键保守结构特征的“化学伙伴” 。 功夫不负有心人 ， 他们最终找到了一种命名为TGP-377的小分子化合物 。
本文插图
▲ 小分子药物靶向microRNA进而上调VEGF的示意图（图片来源：参考资料[2]）
截至目前 ， 在人血管上皮细胞实验中对TGP-377进行的测试表明 ， 这种小分子化合物能够靶向pre-miR-377 ， 特异性上调VEGFA的表达水平 ， 为治疗受损心脏组织带来了希望 。 不过 ， Disney教授指出 ， 由于还没有在心力衰竭的动物模型中进行测试 ， 因此 ， 想要把 TGP-377 转化为一种有潜力的药物并惠及广大患者 ， 还有很多的工作要做 。
题图来源：Pixabay
参考资料
[1]Heart repair factor boosted by RNA-targeting compound. Retrieved August 24, 2020, from https://www.scripps.edu/news-and-events/press-room/2020/20200824-disney-heart-failure.html
新冠病毒专题
癌症突破
智慧之光
【药明在线|《自然》子刊：修复心脏？靶向RNA的小分子药物带来希望】 热门前沿
推荐阅读
- 潇湘名医|北京中医医院针灸中心喜获6项2020国家自然科学基金项目
- 家庭医生名医在线|运动时需要骨骼、肌肉、软骨和韧带的相互作用，你知道他们是如何合作的吗？
- 汽车|法系车中的优雅绅士，DS 9颜值依旧在线，能否帮助品牌脱离困境
- 家庭医生在线|这7个坏习惯，竟然让中老年人更长寿显年轻！第三个太意外了！
- 家庭医生名医在线|癌症会“遗传”吗？是的，特别是这5种癌症，尽早发现或能逆转
- 家庭医生名医在线|水喝得多但尿却很少？要注意，有可能是这4种疾病“找上门”了
- 中文在线|中文在线荣登2020年北京民营企业文化产业百强榜单
- 搞笑|大自然的梦幻奇景，每个人都不应该错过！
- 家庭医生名医在线|请收好！这3个症状可能是心梗前兆，千万警觉！做好这3点可预防
- 家庭医生名医在线|老年人到底能不能染发？可以，但一年最好不要超过这个次数