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MED24|害怕老了得阿尔兹海默？抽血可提早20年预警！( 二 )

  • 其他神经退行性疾病（ n = 99）
    • 进行了临床、脑成像、脑脊液（CSF）和基于血液的生物标志物评估 。包括365个PSEN1 E280A突变携带者和257个非携带者主要研究结果为P-tau217作为诊断AD生物标志物的准确性 。 次要结果是与tau相关的病理学表现 。
    主要研究结果
    • 在队列1中 ， 血浆P-tau217将神经病理学定义的AD与非AD区别开来 ， 其准确性明显高于血浆P-tau181和神经丝轻链（NfL）（ P <0.05） 。
    • 在队列2中 ， 血浆P-tau217对临床AD痴呆与其他神经退行性疾病的判别准确性显着高于血浆P-tau181 ， 血浆NfL和MRI测量（P <0.001） ， 但与脑脊液P-tau217、P-tau181和tau-PET相比无显着差异 。
    • 在队列3中 ， 与非携带者相比 ，PSEN1变异携带者从25岁起血浆P-tau217水平显着高于非携带者 ， 这估计是突变携带者中MCI发作的20年前 。
    也就是说 ， 血浆P-tau217不仅可以将AD与其他神经退行性疾病区分开 ， 而且其准确度明显高于其他基于血浆和MRI的生物标志物 ， 性能与用CSF或PET检测关键指标没有显著差异 。
    这个方法目前仍在试验阶段 ， 如果想要用于临床还需要在更广的人群中进行验证 。 但无论如何 ， 这对阿尔兹海默的潜在患者甚至普通人都是个好消息！未来值得期待 。
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    口服小分子药物初显疗效
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    最近 ， 还有一个值得关注的消息 。 一种名叫sumifilam的药物 ， 在治疗AD 的2b期临床研究(NCT04079803)中显示出了积极的结果 。
    Sumifilam是一种小分子药物 ， 可修复纤维蛋白A（FLNA）（一种支架蛋白）的正常形状和功能 。
    试验结果显示 ， 与安慰剂相比 ， 接受两组治疗剂量（50mg；100mg）的患者均在疾病病理、神经退行性病变和神经炎症的生物标志物上均有统计学上的显著改善 。
    这项2b期研究包括64位年龄在50至85岁之间的轻度至中度AD患者 ， 每天随机两次按1：1：1分别服用50mgsumifilam、100mgsumifilam及安慰剂 ， 并持续28天 。
    50 mg和100 mg组患者的核心标志物（包括总tau）分别降低了15％和18％（P <.01） 。 50 mg组患者的P-tau降低8％ ， 100 mg组患者的P-tau降低11％（P <.01） ， 而淀粉样蛋白β-42（Aβ42）在50mg和100mg患者中 ， 分别升高了17％和14％（P <.01） 。 （在AD中 ， tau水平会升高 ， 儿淀粉样β42会降低） 。
    这项研究的后续 ， 一项大型的三期预计在2021年底开展 。 期待真正能够治疗AD的药物能早日问世 ， 让这种疾病不再会擦除我们生命中的美好 。参考文献
    1.https://www.bbc.com/zhongwen/simp/science-53583553
    2.Palmqvist S, Janelidze S, Quiroz YT, et al. Discriminative Accuracy of Plasma Phospho-tau217 for Alzheimer Disease vs Other Neurodegenerative Disorders. JAMA. 2020;324(8):772–781. doi:10.1001/jama.2020.12134
    3.https://www.neurologylive.com/view/sumifilam-improves-multiple-alzheimer-disease-biomarkers-in-phase-2b-study
    4.https://www.neurologylive.com/view/sumifilam-improves-multiple-alzheimer-disease-biomarkers-in-phase-2b-study
    5.https://www.alzwisc.org/learn-more/alzheimers-and-dementia-basics/early-diagnosis/
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