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行业互联网中国科学家用10年解决mRNA递送难题，回国创业开启新征程


“如今 ， 头部的 mRNA 公司主要位于美国和德国 ， 在亚洲创建一个可以应对该领域挑战的 mRNA 公司的机会很大 。 ” Flagship Pioneering 合伙人 David Berry 对 DeepTech 表示 ， 他也是 Flagship Pioneering 成立的生物技术公司 Valo 的 CEO 。
David Berry 所指的这家位于亚洲的公司则是由李林鲜博士创办的深信生物 ， “深信生物正在改进 mRNA 的递送技术 ， 以突破 mRNA 疗法的瓶颈 。 他们的目标不仅是制造更有效的疫苗 ， 而且还为遗传病患者提供治疗方法” ，David Berry 表示 。
行业互联网中国科学家用10年解决mRNA递送难题，回国创业开启新征程
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图丨李林鲜（来源：受访对象）“不做中国的 Moderna”
Moderna 是近几年声名鹊起的 mRNA 疫苗、药物研发公司之一 ， 也是波士顿知名风投 Flagship Pioneering 参与孵化、美国新冠疫苗研发的领跑者 。 2009 年诞生至今的 10 余年间 ， 公司已从战略合作者和投资者手中筹集了超过 26 亿美元的资金 。 IPO 时期 Moderna 募资 6 亿美元 ， 为有史以来最大生物科技 IPO ， 目前正在单独或与战略合作伙伴同时推进了 21 个项目的多样化开发 ， 涵盖传染病、肿瘤免疫治疗、肿瘤个性化疫苗、心血管疾病和罕见遗传疾病等领域 ， 市值已直逼 300 亿美元大关 。
从上述 “标签” 来看 ， Moderna 是成功的 ， 成功的底层就是“mRNA 研发技术” 。
被问及是否要做中国的 Moderna ， 李林鲜告诉生辉 ， “我们正在尝试解决 Moderna 及其他 mRNA 公司没有解决的一些问题 ， 我们并不希望做一家中国的 Moderna 。 我希望深信生物是一个立足于中国 ， 并能在全球范围内与现在领头的企业一起赛跑的公司 。 ”
Moderna 之所以成功 ， 是因为 mRNA 药物是一款全新的药物模式 ， 拥有广阔的应用领域和巨大的商业前景 。
【行业互联网中国科学家用10年解决mRNA递送难题，回国创业开启新征程】mRNA 名为信使 RNA（messenger RNA）, 是蛋白质翻译、DNA 复制过程的重要参与者之一 。 从上世纪 90 年代初 mRNA 被证实具备成药药效开始 ， 大量的精力被投入到 mRNA 药物的研发中 ， 几乎所有国际顶尖医药巨头均进行了 mRNA 药物的研发 ， 他们主要跟美国的 Moderna、德国的 BioNTech 和 CrueVac 三家 mRNA 公司进行合作 ， 这三家 mRNA 公司也被成为“mRNA 三巨头” 。
mRNA 可以快速地在细胞内翻译、表达所需的蛋白 ， 适用于制作感染病疫苗和肿瘤疫苗 ， 这让 mRNA 一直被寄予厚望 。 然而 ， 由于 mRNA 的单链结构非常不稳定 ， 进入体内后很快会被降解 ， 这也成为了困扰行业多年的症结 。
想要解决上述 mRNA 在体内稳定表达的过程中所面临的问题 ， 就需要合适的对象充当“护花使者” ， 将 mRNA 稳定传输到所需位置 ， 递送系统重要性不言而喻 。 此前生辉报道过递送过程是目前 mRNA 药物研发所面临的最大难题 ， （点击文章阅读 ， 了解生辉 mRNA 专题） 。 这道题 “三巨头”还未得出最优解 。
而这道难题 ， 李林鲜已经 “演算” 了十余年 。
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图丨李林鲜曾发表的论文（来源：Nature Biotechnology）
李林鲜于 2009 年开始在德国海德堡大学攻读博士学位 ， 从那时起 ， 他所做的研究就聚焦在 RNA 药物的递送载体 LNP 上 。
LNP 的全称为脂质体纳米颗粒（lipid-based nanoparticle ， LNP） ， 可以包封 RNA 疫苗、药物、基因编辑工具 ， 并实现体内给药工程中的递送过程 。 如果用 “胶囊药物” 这一比喻形容治疗方案 ， RNA、基因编辑工具就是胶囊里的 “药粉” ， 而 LNP 就是包裹 “药粉”的胶囊外衣 。


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