线粒体|细胞“能量工厂”病了难根治？ 细菌毒素助“基因剪刀”精准发力( 二 )
DddA对哺乳动物细胞来说是有生物毒性的 。为了避免这种毒性，研究人员想出的办法是把DddA一拆两半，变成两个没有活性的部分，进行编辑后让两部分重组恢复脱氨活性；然后再将设计好的TALE蛋白与半个DddA相连，这样DddA们就能够在编辑位点重逢了 。
如何让组合好的DddA进入线粒体，倒是不难解决 。此前的一系列研究成果表明，可以利用线粒体的蛋白质吸收机制，穿过线粒体的双层膜 。DddA作为一种胞苷脱氨酶，它能够实现胞嘧啶、尿嘧啶转换的一系列操作 。
为了使DddA的作用不被干扰，研究团队还要再加上尿嘧啶糖基化酶抑制剂，等到下一轮DNA复制，它就可以和腺嘌呤互补而不是和鸟嘌呤互补 。从实验数据来看，加入抑制剂后，编辑效率提高了8倍 。
动物疾病模型往往是药物研发必需的工具 。在该线粒体基因编辑技术之前，由于不能对线粒体基因进行精准的改造，因而无法获得相应的动物疾病模型，大大阻碍了线粒体相关疾病的药物的研发 。
“这一技术的应用，将使动物疾病模型建立成为可能，加快药物的研发 。”孔令洁告诉采访人员，同时，随着基因治疗的发展，以此项技术为基础的基因治疗药物，可能成为根治线粒体疾病的有效方法 。
“基因治疗是有望治愈线粒体DNA突变导致的疾病的重要方法 。”毕蕊说，随着线粒体DNA编辑工具的发展，可以在局部病变组织中将突变的DNA修复成正常的野生型DNA，对局部组织进行基因编辑，既可以避免直接对胚胎基因编辑带来的伦理问题和安全性问题，又可以直接针对病灶组织进行快速高效的基因治疗，惠及更多患者 。
此前，刘如谦曾对《自然》杂志表示，这项研究因还有其他问题需要研究，距离应用到临床还有很长的路要走 。但短期来看，科学家们可通过利用该技术生成动物模型，来研究线粒体突变的影响 。
【编辑:罗攀】
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