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临床受试者亲述CAR-T治疗始末 120万一针的“天价抗癌药”能否真正普惠？( 二 )


临床医生：CAR-T非万能，“一针清零癌细胞”过于夸大
今年6月，复星凯特开发的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）成为国内首款获批的CAR-T药物 。在首例接受该款药物治疗的患者出院后两周，其主治医师——瑞金医院血液科副主任医师许彭鹏也成了“网红”，铺天盖地的咨询接踵而来 。大部分的问题都和方先生当初的疑问一样：一针清零癌细胞能否成真，CAR-T药物能成为肿瘤患者的救命锦囊吗？
与舆论的火速发酵所不同的是，许彭鹏展露出了身为专业人士的冷静与审慎：“作为一名医生，我无法轻易说‘癌细胞清零’这个概念，临床角度判断患者是否得到完全缓解采用的是影像学评估手段，包括用增强CT或者PET-CT来判断病灶是否消失 。”
许彭鹏进一步指出，CAR-T细胞疗法并非传闻中的“一针”那么容易，需要经过上百人的努力共同完成，是相对复杂的过程 。
他解释称，阿基仑赛注射液68毫升的一袋液体，是从患者身上将淋巴细胞提取出来，送入实验室生产，最后再输回患者体内 。因此，称CAR-T疗法能够“一针清零癌细胞”，未免过于夸大，但其的确在一些临床研究中展现出了良好的疗效 。
《每日经济新闻》采访人员了解到，以阿基仑赛为例，其关键注册临床研究ZUMA-1公布的数据显示，阿基仑赛治疗的复发难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的总缓解率（ORR）为83%，完全缓解（CR）率为58%，随访≥4年（中位51.1个月），中位总生存期（OS）为25.8个月，4年OS率可达44% 。许彭鹏表示，这意味着阿基仑赛可使原本已无其他有效治疗方案可选的患者，有将近一半的机会可以生存4年以上 。
但CAR-T疗法并不是万能的肿瘤药 。采访人员了解到，首先，目前CAR-T疗法并非一线治疗手段，更多扮演了“兜底”的角色 。另外，获批的疗法主要用于传统治疗无效的淋巴瘤病人，尤其是复发难治的患者，方先生也是由于多次化疗后病情复发才得以入组CAR-T临床试验 。
许彭鹏也指出，淋巴瘤通过一线标准的化疗或靶向治疗之后，原则上60%~70%的患者是可以治愈的，而且因为绝大多数药物都已经纳入医保，患者的治疗负担并不重 。如果患者想要接受CAR-T治疗，首先，需要明确该患者为复发难治的大B细胞淋巴瘤患者；其次，需要根据患者的疾病情况，包括检验检查来判断这个患者适不适合CAR-T方案治疗 。
资料显示，阿基仑赛针对的靶点为CD19，而CD19主要是表达在B淋巴细胞表面的分子，目前阿基仑赛被批准用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/rLBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型（NOS）、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL 。
许彭鹏据此指出，“CAR-T治疗过程中，如果患者的肿块特别大，一旦出现肿瘤溶解很有可能会发生肾功能衰竭等并发症；还有一些病人的淋巴瘤长在肠子上，肿瘤一旦对CAR-T治疗特别敏感会立刻消退，就有可能出现肠道穿孔等危险情况 。这些病人采用CAR-T治疗，风险都比较大” 。
接受阿基仑赛救治的首例病人是一位老年女性，2019年因上腹部不适就医，在胃镜以及活检之后就确定了弥漫性大B细胞淋巴瘤 。她就是属于第四期的晚期病人，中高危、风险大、易复发 。
两年前确诊之初，该患者就接受了一套标准的大B细胞淋巴瘤的一线治疗方案，当时病情得到了完全缓解，但在今年年初的随访时发现，该患者的病情出现复发的情况 。一线治疗失败后，鉴于化疗对患者身体造成的负担，瑞金医院治疗团队决定采取以靶向药物为主的治疗方式，但从CT结果来看，疗效仍不佳 。
“更棘手的是这位病人还存在TP53突变，这是临床医生非常头疼的一个突变，因为存在TP53突变的病人往往会对常规化疗或者靶向治疗产生耐药性，无论是血液肿瘤还是实体肿瘤当中，这都是很难应付的基因突变 。”许彭鹏说 。
化疗、靶向药物的治疗手段接连失败，恰巧此时阿基仑赛获批上市，经过深入研判，许彭鹏认为其符合CAR-T的治疗条件，患者在经济方面也能够承担费用，于是才进行了后续的治疗 。
7月30日，阿基仑赛上市后的首例患者开始进行CAR-T细胞回输，并出现细胞因子释放综合征，这与患者体内的CAR-T细胞的扩增具有明确相关性；随后的第8天，患者CAR-T细胞开始有轻度抬头，出现发热等症状，与她CAR-T细胞的扩增非常一致；第12天，CAR-T细胞到达顶峰，在给予一定治疗后，其细胞因子释放综合征得到了控制 。随着CAR-T细胞扩增得到控制，患者症状在临床上得到改善，体温开始逐渐下降，并于8月26日完全缓解后出院 。


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