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临床受试者亲述CAR-T治疗始末 120万一针的“天价抗癌药”能否真正普惠？( 三 )



临床受试者亲述CAR-T治疗始末 120万一针的“天价抗癌药”能否真正普惠？

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图片来源：摄图网
CAR-T细胞疗法尚存局限性
即便是完成CAR-T细胞输注，患者也不能一劳永逸，出院并不意味着治疗结束 。在CAR-T细胞治疗之后，患者往往存在一些并发症的可能性，比如说迟发性的肿瘤溶解或者B细胞、免疫细胞的再生障碍，这些问题都需要在定期随访中重点筛查，此后的5年内甚至更久，病人都将接受长期的随访观察 。“如果一个患者在三个月的时候还是完全缓解状态，大概率这个病人可以长期持续缓解 。”许彭鹏说，随着时间的不断推移，肿瘤复发的可能性就会更小 。
另外，CAR-T细胞输注完后的毒副反应，也需要临床跟踪 。许彭鹏向《每日经济新闻》采访人员强调，CAR-T细胞输注完之后还需要密切注意患者的相关毒副反应，比如细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性综合征（ICANS） 。在毒副反应中，CRS较为常见，表现为高烧、恶心、肌肉疼痛等炎症反应，有时还会出现氧饱和度或血压下降、呼吸困难等问题；部分病人也会出现中枢神经系统的问题，表现为手抖、意识、表达，或者定向力方面出现障碍 。
据了解，在CAR-T治疗过程中，相关并发症在严重时都有造成患者死亡的可能，因而需要就诊的医院具备多学科诊疗模式（MDT） 。“我们会请相关的科室（医生）坐在一起讨论这个病人的情况，看他有可能出现哪个科室相关的并发症，大家做好充分的准备，之后才能真正进行CAR-T治疗 。”许彭鹏说，以前大家对CRS和ICANS经验不足的时候，这是致命的，但现在经验越来越多，全国各大医疗中心都能够比较好地应付相关的毒副反应，几乎所有的病人都可以顺利度过这个过程 。”
不过，CAR-T细胞疗法尚存局限性 。一是目前已获批上市的CAR-T药物均针对的是血液瘤，至今未在实体瘤上得到商业化应用 。这其中的主要挑战在于，实体瘤分子的复杂性和良好抗原靶点的缺乏成为CAR-T细胞疗法开发的巨大障碍 。此外，肿瘤微环境中也缺乏合适的细胞因子来将CAR-T细胞输送到肿瘤 。令人担忧的是，许多与实体瘤相关的抗原也在健康组织上表达，增加了脱靶不良事件的风险 。
CAR-T应用于实体瘤何时可以取得突破？这是业界普遍关心的问题 。国内另一家CAR-T产品研发企业科济药业已有好消息传出，9月19日，在2021年欧洲肿瘤内科学会大会（ESMO）上，科济药业披露靶向Claudin18.2的CAR-T在研产品CT041治疗消化系统肿瘤的最新进展 。
另外，CAR-T的高昂售价也使得市场对其商业化前景产生疑虑，对药企而言，增强CAR-T药物的可及性是必须面对的行业命题 。
资料显示，诺华用于治疗白血病的Kymriah定价为治疗一次47.5万美元；吉利德用于治疗B细胞淋巴瘤的Yescarta治疗费用定价为治疗一次37.3万美元；网传药品销售订单显示，复星凯特的阿基仑赛零售价也要120万元/袋（约68ml） 。复杂的制造和供应链，高度定制化的药品制备过程，仍是CAR-T难以惠及广大患者的几个关键障碍 。
据复星凯特CEO黄海介绍，阿基仑赛的定价主要基于两方面的考虑：一方面，国外定价情况的参考；另一方面，产品原辅材料都是采用国际标准，因而定价需要从成本的角度出发 。“目前，复星凯特的细胞疗法要求在生产过程中，对每一个患者都实现单独量身定制，保证一个患者就是一个生产线，而在生产线的背后需要完善的制备流程，以现有的工艺和质量控制标准，降低成本不是一件容易的事 。”黄海表示 。
在谈到如何提高患者可及性时，黄海则称：“公司还在张江设立了一万多平方米的工厂，用于细胞的采集制备等，同时也在积极争取与商业保险公司开展合作，也希望通过自主研发新工艺，提高未来产品的可及性 。”
科济药业董事长李宗海此前也曾向《每日经济新闻》采访人员表达了类似的提高可及性的策略：“首先，通过开发全球性的市场，摊薄研发成本；其次，加强自主生产，实现端对端的生产体系，尽可能减少药品制备成本；最后，规模化生产，降低边际成本 。”
除了在生产端降本增效，复星凯特方面也向采访人员透露，在终端支付上，也应该有更多的力量参与进来，比如医保基金、商业保险等机构 。自阿基仑赛获批后，已相继被纳入平安人寿、平安健康、众安保险、复星联合健康等商业保险领域 。在普惠型保险领域，阿基仑赛也已纳入长沙惠民保 。
方先生是CAR-T临床试验的受益者，他并不需要为此治疗支付高昂的医疗费，但要成为惠及国内多数肿瘤患者的“神药”，CAR-T仍有很长的路要走 。


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