让基因编辑脱靶无处躲藏( 三 )

作为新一代基因编辑工具 , “上帝的手术刀”CRISPR/Cas9自2012年被发明以来 , 一直以其高效性和特异性备受世人期待 。 在学术界看来 , 基于CRISPR/Cas9及其衍生工具的临床技术将为人类健康作出巨大贡献 。

但一个尴尬的现实是 , CRISPR/Cas9问世以来 , 其脱靶风险一直存在 。 “如果将CRISPR/Cas9及其衍生工具用于临床的话 , 脱靶效应可能会引起包括癌症在内的多种副作用 。 ”中国科学院神经科学研究所研究员杨辉告诉经济日报采访人员 。

在此之前 , 人们推出过多种检测脱靶的方案 。 不过 , 以前的方法或者依赖于计算机软件预测 , 可靠性无人得知;或者依赖于高通量测序检测DSB产生;还有体外检测的方法 , 会引入大量噪音 , 导致检测精确度大打折扣 。 例如:无法高灵敏性检测到脱靶突变 , 尤其是单核苷酸突变 。 因此 , 关于CRISPR/Cas9及其衍生工具的真实脱靶率 , 学术界一直存在争议 。


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