让基因编辑脱靶无处躲藏( 六 )

那么 , 千辛万苦开发的新型脱靶检测技术效果如何?实践是检验真理的唯一标准 。

第一个接受挑战的对象是最经典的基因编辑工具——CRISPR/Cas9 。 结果发现 , 设计良好的CRISPR/Cas9并没有明显的脱靶效应 , 这个结果结束了之前对于CRISPR/Cas9脱靶率的争议 。

随后 , 科研团队检测了另一个同样被寄予厚望的CRISPR/Cas9衍生技术——BE3(单碱基编辑工具) 。 结果让人有些意外:这个系统由于可以精确引入点突变 , 在之前的研究中从未发现过具有明显的脱靶问题 。 然而 , 在GOTI的检测下研究团队发现 , BE3存在非常严重的脱靶 。 而且 , 这些脱靶大多出现在传统脱靶预测认为不太可能出现脱靶的位点 。 换句话说 , 单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶 , 因而存在严重的安全风险 。


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