5个产品有望加入优先审评行列( 二 )

近年来 , 我国出台多项政策 , 鼓励罕见病治疗药物的引进和研发 , 本土企业纷纷深耕罕见病治疗领域 。 远大医药2014年与中国医学科学院药物研究所签署“罕见病药物研发”战略合作协议 , 共同研发10个品种的罕见病药品 。 北海康成构建罕见病药物研发与商业一体化平台 , 开发具有国际前沿水准的药物 。 此外 , 众多本土血液制品企业也积极投身罕见病治疗药物研发 。

据悉 , 目前远大医药已有5种罕见病治疗药物完成药学研究 。 据《中国罕见病药物可及性报告(2019)》 , 对照《第一批罕见病目录》涉及的疾病 , 2018年我国有多个国产罕见病治疗药物进入优先审评通道 。

2019年 , 国家对罕见病治疗药物再发政策“红包” 。 3月1日起 , 我国对首批21个罕见病药品和4个原料药给予增值税优惠;国家医疗保障局《2019年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》提出 , 罕见病治疗用药等药品将被优先调入目录;“加强罕见病用药保障”被写入2019年政府工作报告……种种迹象表明 , 罕见病治疗药物研发风口已至 , 罕见病患者用药难、用药贵的状况将逐步得到改善 。 (采访人员落楠)


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