编辑视网膜感光基因 中国学者治盲研究获进展

中新网合肥4月18日电 (采访人员 吴兰)采访人员18日从中国科学技术大学获悉 , 该校生命科学与医学部薛天教授研究组与中国科学院神经科学研究所仇子龙研究员研究组合作 , 创新编辑小鼠视网膜感光基因 , 让视力不佳的小鼠重获部分视觉功能 。

该研究成果4月17日在线发表于国际权威学术期刊《科学进展》(ScienceAdvances)上 。

据介绍 , 科研人员结合视觉神经生物医学与创新基因编辑技术 , 首次通过同源重组修复方法(HDR)在小鼠视网膜非分裂感光细胞中实现精准基因修复 , 让视网膜色素变性小鼠重获部分视觉功能 。

视网膜色素变性作为一种常见的遗传性眼科疾病 , 其表征为患者视网膜内感光细胞逐渐退化 。 在出生后伴随着严重的夜盲 , 视觉区域逐渐减小直至彻底失明 。 至今尚无治疗视网膜色素变性的有效治疗手段 。


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