[八点健闻]打造中国罕见病诊疗样板，中国溶酶体贮积症诊疗能力建设项目启动( 三 )
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“希望通过STEP项目的落地 ， 将全国各地医院对罕见病的分级诊疗协作与溶酶体贮积症群体的诊疗能力提升落到实处 ， 多方协同 ， 赋能医院、赋能医生、赋能患者 ， 推动包括戈谢病、庞贝病、法布雷病、MPS I在内的溶酶体贮积症早发现、早诊断、能治疗、会管理的诊疗规范 ， 缓解患者疾病进展 ， 切实减轻疾病给患者及其家庭带来的经济和精神负担 。 ”
凝结多方力量 ， 多措并举
助推罕见病诊疗能力提升
罕见病诊疗能力的提高离不开国家的支持 ， 近年来 ， 有关部门加大对癌症、罕见病等重大疾病的防治工作 ， 并针对罕见病出台了各种惠民政策 。 从2018年5月22日 ， 国家卫生健康委员会发布《第一批罕见病》目录 ， 中国首次官方定义罕见病 ， 到2019年2月国家卫生健康委员会办公厅宣布建立全国罕见病诊疗协作网、2020年1月宣布依托协作网国家级牵头医院北京协和医院设立全国罕见病诊疗协作网办公室 ， 充分体现了党和国家对罕见病防治工作的高度重视 。
虽然疾病罕见 ， 但战胜疾病地决心并不罕见 。 近年来国家不断出台惠民政策 ， 各部门组织也在积极地参与多方协作 ， 全面构建高效的罕见病诊疗体系 ， 不断完善并推进发展 ， 真正解决罕见病患者的确诊难、用药难、就诊难问题 ， 让更多罕见病患者都可以得到快速诊断和规范治疗 ， 有药可用、用得起药 。
除此之外 ， 罕见病诊疗的发展还需要依靠医疗机构、药企、患者组织、慈善组织等多方共同协作 ， 多种维度为罕见病诊疗的发展添砖加瓦 。 赛诺菲中国新特药事业部罕见病领域负责人俞蕾表示：“解决罕见病这个难题 ， 需要发挥人类互助的精神 ， 作为罕见病领域的先驱者 ， 赛诺菲始终关注中国罕见病患者的治疗需求 ， 积极引进创新药物 ， 同时与政府、学会及各方合作伙伴携手 ， 努力地探索多元化罕见病患者的救助模式 。 如今中国罕见病联盟指导下的LSDs诊疗能力建设项目（STEP）的启动 ， 就是我们的行动 ， 未来 ， 赛诺菲将继续坚持这份责任感 ， 为中国罕见病患者带来更多新的希望 ， 我们相信 ， 只要全社会相向而行 ， 持续向前 ， 一定能够实现病者有其药的中国梦 。 ”
尽管罕见病在人群中的发病率很低 ， 但事实上 ， 罕见病与每一个人息息相关——多数罕见病是由基因缺陷导致的 ， 而每个人生来都携带有缺陷基因 。
关注罕见病就是关注人类自身 ， 罕见病诊疗的发展还需要我们共同的关注和努力 。
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