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「药明康德传媒」基因泰克17亿美元青睐双环肽技术；NASH新药达到2期复合终点( 三 )


「药明康德传媒」基因泰克17亿美元青睐双环肽技术；NASH新药达到2期复合终点
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【「药明康德传媒」基因泰克17亿美元青睐双环肽技术；NASH新药达到2期复合终点】▲Aldafermin的作用机理（图片来源：NGM Bio官方网站）
此次公布的第四队列试验数据是来自一项为期24周 ， 随机、双盲、含安慰剂对照组的2期临床研究 ， 该研究旨在评估78名经活检确认 ， 伴有中度至重度（F2-F3）肝纤维化的NASH患者 ， 接受aldafermin治疗的耐受性、安全性和有效性 。 试验的分析数据表明 ， 与安慰剂组相比 ， aldafermin的治疗可在24周内使患者在纤维化和NASH症状缓解方面带来有意义的临床改善 。 治疗组中38%的患者达到≥第一阶段（stage 1）的显著纤维化改善 ， 且NASH没有恶化 ， 而安慰剂组中达到这一水平的患者比例只有18% 。 治疗组中24%的患者达到NASH的缓解终点 ， 且纤维化没有恶化 ， 而安慰剂组中的这一患者比例只有9% 。 此外 ， 值得一提的是 ， 治疗组中有22%的患者达到改善纤维化和NASH缓解的复合终点 ， 而安慰剂组中并没有患者达到这一水平 。
坏胆固醇大降38%！口服非他汀类复方药物Nexlizet获FDA批准
Esperion公司宣布 ， 美国FDA批准其非他汀类降胆固醇口服复方疗法Nexlizet（bempedoic acid/ezetimibe）上市 ， 治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者 。 新闻稿指出 ， 该款药物是首款降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的非他汀类复方疗法 ， 也是Esperion公司获批的第二款每日口服一次的非他汀类降胆固醇药物 。 不久前 ， 美国FDA刚刚批准该公司的Nexletol（bempeoic acid）作为饮食和最大耐受剂量他汀疗法的辅助疗法上市 。
Esperion公司致力于为患者提供每日一次的口服疗法来补充现有疗法 ， 帮助这些患者实现额外降低LDL-C的目标 。 Bempedoic acid（BA）是一款“first-in-class”的ATP柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂 ， 能降低胆固醇的生物合成 ， 从而降低LDL-C水平 。 而ezetimibe抑制胆固醇运输蛋白NPC1L1的活性 ， 降低胃肠道内胆固醇的吸收和向肝脏的胆固醇运输 。 与他汀类药物相似 ， BA也能够降低高敏C反应蛋白（hsCRP）水平 ， 这是一个与心血管疾病相关炎症有关的关键生物标志物 。
「药明康德传媒」基因泰克17亿美元青睐双环肽技术；NASH新药达到2期复合终点
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▲Bempedoic acid/ezetimibe的作用机制（图片来源：Esperion公司官网）
该项新药申请的批准是基于Nexlizet在一项3期临床试验中获得的积极数据 。 该试验结果显示 ， 与安慰剂组相比 ， Nexlizet与最大耐受剂量的他汀类药物的联用 ， 使患者的LDL-C水平降低38% 。 Nexlizet计划于今年7月份在美国上市 。
27亿美元合作！渤健、Sangamo携手对抗阿尔茨海默病等神经退行性疾病
渤健（Biogen）和基因组学公司Sangamo Therapeutics联合宣布 ， 双方达成一项全球许可合作协议 。 将利用Sangamo公司专有的锌指蛋白（ZFP）技术 ， 并通过腺相关病毒（AAV）载体来调节与神经疾病相关的关键基因表达 。 共同开发和推广基因调节疗法ST-501和ST502 ， 前者治疗包括阿尔茨海默病（AD）在内的tau蛋白相关疾病 ， 后者治疗包括帕金森病在内的突触核蛋白相关疾病 。
「药明康德传媒」基因泰克17亿美元青睐双环肽技术；NASH新药达到2期复合终点
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▲ST-501介绍（图片来源：Sangamo Therapeutics公司官网）
Sangamo的锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）可以由AAV载体递送 ， 在DNA水平有选择性地抑制或激活特定基因的表达 ， 从而达到理想的治疗效果 。 在临床前研究中 ， 使用AAV载体递送靶向tau的ST-501和靶向α突触核蛋白的ST-502 ， 对编码tau蛋白和α突触核蛋白的基因具有高度的特异性和可调节的抑制作用 。


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