##血友病创新疗法获FDA批准上市，基因治疗可期！( 二 )
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研究人员从7名严重A型血友病患者的尿液中分离出尿路表面的上皮细胞 ， 将其重新编程成诱导多能干细胞(iPS细胞) 。然后用piggyBac转座子系统对iPS细胞进行基因编辑 ， 插入了VIII因子正常基因的多个拷贝 。研究人员使用基因编辑的iPS细胞来创建大量内皮细胞 ， 这些内皮细胞位于血管中并自然分泌因子VIII蛋白 。
这些内皮细胞植入A型血友病小鼠的皮下后 ， 组成血管网络 。血管直接将功能因子VIII直接输送到血液中 ， 分泌的蛋白足以供给全身 。结果显示：植入内皮细胞后的小鼠 ， 体内循环凝血因子VIII增加了600% ， 并恢复了正常的凝血 。
目前 ， 这项研究尚在进行中 。如果能进一步证实 ， 那么这种基因疗法有望在包括血友病在内的需要长期输血替代治疗的所有疾病中应用 。
希望能有越来越多新疗法问世 ， 为血友病患者带来更便捷有效的治疗选择 ， 降低治疗负担 ， 提高生活质量!
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