关爱国际黏多糖贮积症关爱日：爱，让我们“黏”在一起( 二 )
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起初 ， MPS没有特效治疗方法 ， 只能通过对症治疗减轻痛苦；近年来 ， 酶替代治疗成为部分MPS的有效治疗方法 ， 简单来说 ， 就是缺啥酶补啥酶 。 
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近年来 ， 随着国家对罕见病群体的日益重视 ， 罕见病用药的研发或引进正在加快步伐 。 目前 ， MPSⅣA型药物成为首个在我国获批上市的MPS治疗药物；Ⅰ型、Ⅱ型药物也有望很快在我国上市；Ⅲ型药物还在研发中；但就已上市的药物而言 ， 价格昂贵 ， 如果没有医保 ， 普通家庭将面临无法承担的局面 。 
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如果能从小用特效药 ， 黏宝宝可以和我们一样 ， 享有高质量的人生 。 即便无法用药 ， 现在 ， 仍然有许多MPS患者或坚持上学 ， 或积极工作 ， 发挥着自己的一分光和热 。 
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每年的5月15日 ， 是国际黏多糖贮积症关爱日 。 困境中的MPS家庭 ， 需要每个人的关注和支持 ， 让我们和这些可爱的黏宝宝们一起 ， 祈盼有药能用的那一天 ， 早日到来！
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医学指导：张惠文 主任医师
上海交通大学医学院附属新华医院
上海市儿科医学研究所
上海市儿童罕见病诊治中心
参考文献：
[1]张惠文 ， 王瑜 ， 叶军 ， 邱文娟 ， 韩连书 ， 高晓岚 ， 顾学范.黏多糖贮积症47例的常见酶学分型[J].中华儿科杂志 ， 2009 ， 47(4):276-280.
[2]施惠平.溶酶体贮积症病例诊断及产前诊断[J].中华儿科杂志 ， 1999 ， 37(1):57-58.
[3]吴希如 ， 包新华.溶酶体贮积症的诊断与治疗进展[J].北京大学学报(医学版) ， 2005 ， 37(4):440-444.
[4]田志强 ， 姬胜利.糖胺聚糖与炎症的关系[J].生命的化学 ， 2005 ， 25(6):485-487.
（撰稿/皓宇 ， 插画/麦川）
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