红细胞只需抽取一管血 红细胞疗法有望治好这些疑难病( 二 )
“国内外对红细胞治疗技术的研究分别进入了不同的试验阶段，比如意大利EryDel公司成功将地塞米松磷酸钠装载到红细胞内，可治疗共济失调毛细血管扩张症，此产品已进入临床Ⅲ期试验 。”高晓飞介绍道，不同于“改造成熟的红细胞”，美国新型生物技术公司鲁比乌斯治疗公司(Rubius Therapeutics)则开发了一套通过诱导骨髓中造血干细胞体外分化，得到成熟红细胞的技术 。研发人员可利用该技术平台，辅以基因编辑技术，使这些红细胞能表达多种关键的蛋白质 。该公司用红细胞能替代缺失的酶，最终有望治疗癌症和罕见病 。在我国，多家生物科技公司也已开展相关临床研究 。
急患者所需，适合治疗罕见病和代谢病
为什么治疗某些疾病需要红细胞作为载药系统？这听起来非常复杂，其实是需求使然，因为这些疾病的治疗药物既不能口服也不能注射，或是这两种方式效果不佳，科研人员因此将目光投向红细胞治疗领域，以求有所突破 。
吴华香解释道，当前，很多罕见病的致病机理已被破解，治疗手段上却有诸多局限 。比如用于治疗酶缺乏类罕见病的酶类药物，酶是活细胞产生的一类具有催化作用的有机物，大多数的酶是蛋白质，少数的酶是RNA 。蛋白质易被消化，因此口服无效，注射异体蛋白又容易产生排异反应 。依托红细胞量多、具备生物相容性等特性将酶类药物载入患者体内，很适合代谢类、罕见病等疾病的治疗 。
例如，属于罕见病的苯丙酮尿症，在中国大约有12万—15万患者 。这种疾病是因为人体肝脏中的苯丙氨酸羟化酶减少或功能缺陷，导致食物含有的苯丙氨酸无法转化成酪氨酸，食物里的氨基酸、有害的代谢中间产物在血管内积累，就会伤害到神经系统，最终导致智力下降甚至发育停止 。这类患者极度依赖食疗——从婴儿时期开始，只能吃低苯丙氨酸或者不含苯丙氨酸的特殊食物 。
再比如，血友病患者因体内凝血因子出了问题，所以关节、肌肉、皮下，甚至内脏经常出血，如果没有接受足量的药物治疗，会出现肌肉萎缩、运动功能障碍，甚至终生致残 。高晓飞说：“和苯丙酮尿症一样，理论上讲，把凝血因子转入红细胞内，对血友病患者的治疗可以更加安全、持久、有效 。”
“未来，随着红细胞治疗技术的成熟完善，它对于某些罕见病和代谢性疾病的治疗，将带来革命性变化 。”吴华香表示，红细胞疗法是传统口服药与注射药物的有效替代疗法，但就具体病症的治疗效果，还需开展更多的科学研究和临床试验加以完善 。
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