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药品|「分析」最全CAR-T药物上市审批总结


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2020年6月6日 ， 南京传奇生物在美国纳斯达克上市 ， CAR-T药物再次成为行业热点话题 。 而CAR-T药物在国内的注册审批情况又是如何呢？下面是笔者总结的CAR-T药物的审批历程和趋势 。
自南京传奇于2018年3月13日拿到国内首份CAR-T药物临床试验批件以来 ， CAR-T药物研发项目出现井喷式增长 。 截止2020年5月31日 ， 共有41个该类药物的IND申报获得CDE受理 ， 适应症和靶点的申报情况见下表1 。
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CLDN18.2：Claudin18.2；GPC3：磷脂酰肌醇蛋白聚糖3；N.D.：在审批中 。
【注】①获批开展临床试验期间 ， 申请增加新适应症且获受理的新临床试验申请（有新受理号） ， 按新的申报品种计数 。 ②同一个受理号下 ， 申报有几种适应症 ， 按一个申报品种计数 。 因重大变更（试验方案、药学、非临床研究重要安全性发现等）提交的补充申请 ， 按同一申报品种计数 。 ③进口药品注册申报的长期随访申请（有新受理号） ， 按同一申报品种计数 。 ④NDA申请 ， 按同一个IND申报品种计数 。
在41个受理的注册申请中 ， 涉及28家申报单位和6个靶点 。 因为不少单位申报了多个适应症和靶点 ， 故按适应症和药物靶点统计 ， 累计有33家 。 按年份季度统计后 ， 累计有37家（见下图1） 。
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从图1中可见 ， 无论从申报品种数 ， 还是从申报单位数上说 ， 2018年堪称CAR-T注册申报最“拥挤”的一年 。 尤其是前两季 ， 申报品种19个 ， 申报单位累计达14家 ， 差不多占到迄今申报总数的一半 。 现在注册数量年均在10个（家）以下 ， 季均在1-2个（家）左右 。
受KYMRIAH和YESCARTA首获上市刺激 ， CD19同类CAR-T品种国内申报剧增 。 在2018年中 ， 受理数达到惊人的23个 ， 占迄今CAR-T申报总数的56%（23/41） ， 同类申报的74%（23/31） ， 尤其是在前两季 。 至2019年 ， 注册数量减至4个（家）（见下图2） 。
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值得注意的是 ， 少数企业着手布局其他CAR-T品种 ， 赢得先机 。 如南京传奇申报了BCMA-CAR-T（全球首创针对多发性骨髓瘤的新靶点） ， 科济生物申报了GPC3-CAR-T（全球首创针对实体瘤的新靶点）（见下表2） 。
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2018年这波CAR-T注册热使得审评审批环节极为“拥堵” ， 申报企业间竞争加剧 。 相当一部分申报单位未能拿到临床试验批件 ， 或获得临床试验默示许可 。 （【说明】原国家食药监总局（CFDA）2018年第50号公告对临床试验审批程序调整为：“自申请受理并缴费之日起60日内 ， 申请人未收到CDE否定或质疑意见的 ， 可按照提交的方案开展药物临床试验” ， 即默示许可制 ， 于2018年7月24日起实施）
如下表3中所示 ， 获批临床的申报单位共有19家 ， 占总数的67.9%（19/28） 。 其中 ， 科济生物申报了靶点为CD19和BCMA（针对血液肿瘤）、GPC3和CLDN18.2（针对实体瘤）的 4种适应症 ， 获批3个 ， 2个已进入Ⅰ/Ⅱ期 ， 国内最多 。 重庆精准生物也获批了三种适应症 。 获批2种适应症的有南京传奇、上海恒润达生、上海明聚、北京艺妙、合源生物和华道生物 。
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CTL019：即KYMRIAH 。 #：B-ALL（3-21岁）；※：B-ALL（22-70岁）；—：无此项或情况不明


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