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药品|「分析」最全CAR-T药物上市审批总结( 二 )


获批临床的适应症有11种 ， 其中血液肿瘤9种 ， 实体瘤2种 。 除科济生物有两种实体瘤（HCC和胃癌/胰腺癌）适应症申报外 ， 其余单位申报的适应症均为血液肿瘤 ， 包括MM、B-ALL和B细胞源性的淋巴瘤（含B-NHL和DLBCL） 。
已注册的CAR-T药物中 ， 目前获批临床的品种共有26个 ， 获批率为63.4%（见下表4） 。 其中 ， CD19-CAR-T品种获批率约60% 。 这远低于CDE总体获批率（科志康内部数据 ， 近两年平均获批率为84% ） 。
药品|「分析」最全CAR-T药物上市审批总结
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※：有一个品种还在60天默示期内；＃：申报刚获受理 ， 审批中；N.D：审批中 ， 结果未定 。
目前 ， 大多数单位的申报品种尚处在临床Ⅰ期阶段 ， 甚至临床试验还未启动 。 进展较快的有南京传奇、科济生物、上海恒润达生和重庆精准生物 ， 以及上海复星凯特和诺华（中国） 。 前者有先发优势 ， 且技术实力雄厚 ， 后者同样开展较早 ， 也有相对成熟的经验可以引进消化 。
据笔者了解 ， 2020年2月26日 ， YESCARTA（CD19-CAR-T）在国内的对应品种——复星凯特的益基利仑赛注射液（拟定名 ， 代号FKC867）的新药上市申请（NDA）已获受理 ， 用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治的LBCL成人患者 ， 包括非特指型DLBCL、PMBCL（原发性纵隔B细胞淋巴瘤）、HGBCL（高阶B细胞淋巴瘤）和TFL（滤泡淋巴瘤转化的DLBCL） 。 这是迄今为止国局正式受理上市申请的首个CAR-T细胞治疗产品 。
对于复发难治的多发性骨髓瘤患者 ， 南京传奇不久前更新了其BCMA-CAR-T治疗的Ⅰb/Ⅱ期临床的长期随访数据（中位数为11.5个月） ， 显示其总有效率为100% ， 完全缓解率为86% ， 9个月无进展生存率为86% 。
同样地 ， 科济生物报告的最新随访结果也显示 ， 在经过多线治疗的多发性骨髓瘤患者中 ， 经BCMA-CAR-T治疗后 ， 显示出良好的安全性和显着的有效性 ， 完全缓解率接近 80% ， 中位无进展生存期已达到 16.6个月 。
两者数据非常接近 。 那么 ， 他们都有希望在今年年底前获批上市吗？
或许 ， 我们稍稍考察一下已获批上市的CAR-T类药品——诺华的KYMRIAH和凯特（现为吉利德）的YESCARTA ， 他们的上市之路 ， 可能会得到一些启发（见下图3） 。
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IND：新药临床试验申请；BLA：生物制剂上市许可申请；ODAC：肿瘤药物咨询委员会；SAE：严重不良事件；sBLA：BLA补充申请 。
观点
对于用于前B-ALL适应症的申报 ， KYMRIAH从IND提交到BLA获批 ， 差不多经过了近3年的时间 ， 即便是用于DLBCL适应症的补充申请 ， 也用了1年左右 。 YESCARTA用于DLBCL适应症的申报情形与之相仿 ， 也花了3年左右的时间 。
CDE对NDA的标准审批流程是150个工作日 。 结合KYMRIAH和YESCARTA的坎坷审批历程来看 ， 南京传奇和科济生物的CAR-T品种在年底前上市将存在很大不确定性 ， 审批历程也可能存在不少挑战 。 相比之下 ， 复星凯特和诺华（中国）凭借先前的成功审批经验 ， 或许会顺利一些 。
2020年 ， 对于CAR-T药物来说 ， 注定是一个暗潮涌动的一年 。 南京传奇能否再次创造传奇 ， 让我们拭目以待 。
文 | 科志康医药 二甲


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