国产|上半年融资总额达247亿，“吸金”强劲的国产新药行业这三个趋势值得注意
“今年新冠肺炎疫情的爆发使人们非常关注我国新药的研发进展，大家对新药的流程、技术等充满了浓厚兴趣。”2020年7月，在同写意主办的第二届全球生物医药前沿技术与政策法规大会上，同写意新药英才俱乐部副理事长、康宁杰瑞创始人徐霆博士向与会者表示，市场热闹的背后，是产业内人士几十年不断的思考、突破与行动。
回看到35年前，我国对“新药”的定义是“我国未生产过的药品”。这一定义背后，是我国当时缺医少药的现实情况。围绕着当时国情，一系列政策相继出台，使我国仿制药行业取得了快速发展，也为保障广大人民群众的身体健康作出了重大贡献。
35年后，业态转型，历经2002年“未曾在中国境内上市销售的药品”到2015年“未在中国境内外上市销售的药品”的多次定义更改，我国新药的理念实现了从“中国新”到“全球新”的巨大转变。
从以仿制为主走向仿创结合，我国新药从“无”到“有”。这背后，是一致性评价、国家药价谈判、加速抗癌药准入等政策不断取得实质性进展的结果。
体现在市场层面，则是生物医药企业展现的强劲“吸金”能力。根据动脉橙发布的《2020年H1全球医疗健康产业资本报告》，我国今年上半年，一级市场上生物医药领域融资总额达到247亿元人民币，融资事件数为104次，是资本押注最热门的领域。从IPO来看，共有31个医疗健康项目登陆资本市场，其中，创新药项目上市数量最多，为12个。
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众所周知，新药研发的工作量就像大海捞针：两千个分子，就会形成三万六千个数据点，对一组靶点筛选一次，就要进行三十万次的试验。耗时长、难度大，稍有不慎，多年的努力就会功亏一篑，新药研发的路途可谓异常险阻。
【 国产|上半年融资总额达247亿，“吸金”强劲的国产新药行业这三个趋势值得注意】站在21世纪新十年的开端，国产新药研发将会往哪个方向走？行业目前有怎样的思考？动脉网通过对大会嘉宾发言的整理，以及采集行业人士、投资机构的意见后，梳理了以下三个趋势。
1、中外联合推进FIC新药项目研发成趋势；
2、新药临床试验朝数字化方向发展；
3、融资与研发对创新药企具有同等重要地位。
01
中外联合推进FIC新药项目研发成趋势。
新药研发包括三种方式，分别是全球首创新药模式（First-in-class，简称FIC新药）、快速追踪新药模式（Fast follow）和Me-Only模式。其中，FIC新药模式是新药研发的最高级模式，即基于多年基础研究的原始创新，是真正的多学科、投资高、周期长、风险大的研发模式。
根据FDA定义，被授予First-in-class的药物是指使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病的药物。这要求制药企业在寻找靶点、确定靶点、优化化合物后抢抓时间，开展研究；同时不断挖掘产品，用更广阔和完整的格局来评价产品。
据不完全统计，1999年到2018年的20年间，FDA共批准620个新药，而被授予First-in-class资格的仅为194个，占比为31.3%。不仅如此，研发的资金需求和时间也成了重要的影响因素。医药创新领域存在“双十”定律一说，即一款创新药的成功研发需耗费10亿美元，花费10年时间。
研发本身已是困难，外部的压力也很巨大。相关数据显示，在一个First-in-class上市之前，已有大批同类研究正在开展。因此，First-in-class的上市，不光需要研发团队的技术实力，还需要充足的市场机遇。
尽管有这么多的不确定因素，但从近年来的趋势看，FIC市场正日益变得活跃起来。数据显示，2009年到2018年，年均获批的FIC新药为12.7个，远高于1999年到2008年年均获批FIC新药的6.8个。而这背后，得益于新靶点、新技术的开发和应用。无论是细胞疗法、RNA疗法，还是CRISPR基因编辑、KRAS抑制剂、PROTAC与AI技术，这些基础科研所取得的成就正在推动更多首创新药的诞生。
“我国在技术、人才和资本等方面与发达国家还存在一定欠缺，所以我国新药的研发无法直接进入以技术领先性创新为主的阶段，必须先经历模仿性创新阶段。”奕安济世生物CDMO业务拓展总监陈星在第二届同写意前沿技术大会会场告诉动脉网，我国FIC之路还存在许多困难之处。
如何应对这一困难？与会专家给出的建议是可以立足国际来推进FIC新药开发。具体来说，在技术方面，FIC药物开发的最大难点在于找对靶点，这需要强劲的基础科研能力作为支撑，采取中外联合的方式推进项目，可以解决这一问题；在支付层面，国际市场的支付能力很大程度上依赖医保，受制于医保控费等压力，国际市场上拥有更加成熟的商业保险体系，或将为FIC新药提供更具议价空间的出路。
“FIC新药可帮助有实力、有潜力的制药企业做大做强，为企业创造生存和发展的空间。虽然困难重重，但不可否认的是，研发FIC新药，将成为接下来国内药企重点关注甚至投身进去的方向。”陈星表示。根据2014年《自然新药发现》杂志的统计数字表明，第四个上市的同类药物，只有FIC产品约10%的市场价值。
当然，囿于First-in-class研发中的巨大困难，Fast follow也是药企目前可选择的重点方向。Fast follow模式为模仿性创新，即对First-in-class药物的跟踪性新药研究，其中包括Me-too、Me-better、Me-worse和Me-best四种方式。Fast follow各种方式的共同特点为药企基于不侵犯他人专利的情况下，在已有靶点的基础上，对新药进行较大的分子结构改造或修饰，寻找相同或相似的作用机制，从而研制具有新治疗效果的新药物。
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