血液疾病|II期试验结果未达预期Alexion终止罕见肾病研发计划
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【血液疾病|II期试验结果未达预期Alexion终止罕见肾病研发计划】2019年10月 ， Alexion Pharmaceuticals以9.3亿美元现金收购了Achillon Pharmaceuticals ， 获得了后者旗下口服小分子D因子抑制剂（ALXN2040）的开发权 ， 拟用于阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和C3肾小球病（C3G） 。 然而在上周 ， Alexion表示将终止ALXN2040的研发工作 。 在季度财务报告中 ， Alexion称ALXN2040两项II期研究的中期数据欠佳 。 临时的试验数据表明 ， 抑制因子D是治疗C3G的潜在靶标 。 但是 ， 研究结果表明 ， 由于PK/PD反应不足 ， 以及对替代途径的抑制作用不完全 ， ALXN2040实际的临床反应并不理想 。 根据研究结果 ， Alexion决定终止ALXN2040用于C3G的研究 。 C3肾小球病是一种罕见的肾脏疾病 ， 由患者补体的替代途径过度激活引起 ， 导致补体因子C3异常沉积在肾小球（肾小管末端周围的血管簇）中 。 Alexion同时表示 ， 尽管未来可能不会继续ALXN2040的进一步研究 ， 但公司会推动另一款更有效的D因子抑制剂ALXN2050在C3G中的研发 。 目前 ， ALXN2050正在PNH 患者中开展II期研究 。 PNH是由红细胞破坏引起的一种慢性且危及生命的罕见血液病 。 此外 ， Alexion表示 ， 计划在2021年针对患有各种肾脏疾病的患者 ， 启动ALXN2050的概念验证试验 。 今年早些时候 ， Alexion以14.1亿美元收购了Portola Pharmaceuticals及其血液病治疗产品 。 Alexion表示对Portola的收购将增强Alexion的产品线组合 ， 通过此次交易 ， Alexion获得了Portola旗下资产Andexxa 。 Andexxa于2018年获得FDA批准 ， 是目前唯一获批的Xa因子抑制剂逆转剂 ， 已经证明具有临床转化性的价值 。 除了Andexxa ， Portola还拥有Bevyxxa ， 是唯一一款获准用于因心力衰竭、中风、感染、呼吸疾病等紧急状况入院接受治疗患者出院后急性重症病人的静脉血栓（VTE）及并发症的预防 。
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