罕见|罕见病“天价药”何时有望纳入医保( 二 )
刘鑫认为，澳大利亚将SMA纳入医保体系，但这只是疾病个例，澳大利亚并没有也无法拥有充足的财力支撑将所有罕见病均纳入医保范围 。“哪怕是像英国这类领头实施免费医疗制度的国家，也不是将所有药品都涵盖在免费医疗的药品目录里面，不在目录里面的药物还是需要患者自费 。各国的经济水平都没能达到完全免费医疗的程度 。”
实际上，国家医保局已经在考虑将诺西那生钠注射液纳入医保 。
国家医保局信访办一工作人员在接受媒体采访时表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要 。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚 。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录 。”
根据罕见病发展中心与艾昆纬中国联合发布的《中国罕见病药品可及性（2019）报告》，在中国明确以罕见病适应症注册的药品仅有55种，仅涉及31种罕见病 。在这55种药品中，仅有29种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录，涉及18种罕见病 。而根据国家卫生健康委员会、科技部等五部委于2018年5月22日发布的《第一批罕见病目录》，罕见病共涉及121种 。国际上确认的罕见病则高达7000多种 。
8月5日，渤健公司回复媒体称，公司正在积极准备向国家医保局提交诺西那生钠的资料，若该药品通过专家评审，则将进入医保谈判环节，若确定纳入2020国家医保药品目录，患者将有望以较低价格购买 。
不过，多名受访专家分析，罕见病药物纳入医保是一个非常复杂的过程，由于罕见病的病患人数、病情、药物疗效等存在不确定性，而且罕见病药物价格高但惠及人群少，若以医保基金覆盖，是否会给医保基金造成较重负担、对其他人而言是否有失公平等，都是现实需要考量的问题 。因此，诺西那生钠注射液是否会被纳入医保仍是未知数 。
7月31日，国家医保局审议通过并公布《基本医疗保险用药管理暂行办法》，其中第四条指出，要坚持“保基本”的功能定位，既尽力而为，又量力而行，用药保障水平与基本医疗保险基金和参保人承受能力相适应 。
在刘鑫看来，一国的医保制度是和该国的国力和经济发展水平相适应的，而我国目前是基本医疗保障体系，医疗基金有限，“如果将像诺西那生钠注射液等类似的高价药全部纳入医保，将会影响大多数人的基本医疗保障” 。
“这类进口药物的费用，不是通过减少中间环节，进行药企谈判就能直接降下来的，其生产商的原定价就很高，即便通过谈判，也很难将药价降到很低的水平 。”刘鑫说 。
但北京大学医学人文学院副院长王岳认为，针对一些有确切治疗效果的罕见病药物，可以考虑逐步纳入医保，但到底哪些罕见病治疗药物可以纳入医保范围，有待进一步评估和商榷 。
医保无法完全兜底
探索多方共付模式
虽然我国尚未将诺西那生钠注射液纳入医保名录，但在不少省市，已经有一些公益基金会开展了援助项目，为SMA患者减轻负担 。
2019年11月，SMA-Ⅱ型患儿哲哲在苏州大学附属儿童医院注射了诺西那生钠，成为江苏省首例接受该药治疗的患儿 。哲哲接受的这项针对SMA患者的援助项目，头4针“打一赠三”，即患者只需自付第一针的70万元；在后面的维持阶段，每4个月打一针，“打一针送一针”，相当于一针35万元 。
据渤健公司介绍，上述项目为中国初级卫生保健基金会于2019年5月31日启动的SMA患者援助项目 。接受援助的患者第一年的治疗费用约为140万元，和全自费相比可节省约三分之二；之后每年的治疗费用约为105万元，和全自费相比可节省约一半 。截至目前，全国已有80多位SMA患者在该援助项目的帮助下获得了药物治疗 。
公开资料显示，中国初级卫生保健基金会于1996年经民政部批准成立，是一家由中国农工民主党主办、国家卫健委主管的全国性公募型基金会 。其官网介绍，该基金会与渤健公司合作筹备患者援助项目，帮助SMA患者减轻支付负担，提高治疗可及性，目前已在全国14个省市开展，首期覆盖25家中心医院 。
除了获得中国初级卫生保健基金会的援助，哲哲还得到了江苏省慈善总会的援助，打一针花费近70万元，大概能报销15万元 。
有业内人士表示，对高价罕见病药物的负担不应该仅指望医保兜底，社会也应该探索政府、公益机构、企业及患者个人参与的“多方共付”医疗保障模式，这将是建立罕见病医疗保障体系的必由之路 。
比如，专注支持罕见病群体的公益基金会——病痛挑战基金会也于今年在山西省、浙江省，联合多方成立了罕见病专项援助基金 。基金将作为省级范围内社会慈善力量参与罕见病医疗保障体系的补充尝试，支持戈谢病、庞贝病等在国家罕见病目录内的患者群体，推动患者的持续有效治疗 。
王岳也认为，“多方共付”医疗保障模式的确是建立罕见病医疗保障体系的必由之路，但目前我国的社会支持帮助系统尚未完善，应该放开一些社会力量参与，国家也可以通过税收调节的方式鼓励企业资助 。
在郑雪倩看来，需要从多种渠道对罕见病患者及家庭进行帮助：一是社会捐助，可以呼吁建立并监督罕见病基金会，通过社会募捐和企业资助等方式筹措罕见病基金；二是国家救助，在医保范围之外，可以对这些罕见病患者及家庭予以困难补助；三是个人购买商业保险 。
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